Nature：个性化iPS干细胞

Nature杂志在线发表了来自西班牙巴萨罗那再生医学中心，意大利，美国的研究者最新的干细胞研究文章，Disease-corrected  haematopoietic  progenitors  from  Fanconi  anaemia  induced  pluripotent  stem  cells。

近期Cell  Stem  Cell发表了两篇文章，为iPS技术走向临床奠定了基础，一篇是来自斯克里普斯研究所（Scripps  Research  Institute）的丁盛（Sheng  Ding，生物通译），他用重组的蛋白就能诱导出多能干细胞。丁盛博士的这一成果在小鼠模型上得以验证。时隔不久，哈佛大学的韩裔教授Kwang-Soo  Kim小组成功地在人成纤维细胞中验证这一技术，文章也刊登在《Cell  Stem  Cell》上。

这两项技术的突破无疑拉近了iPS走向临床的距离。而Nature的这篇文章为定制个性化的iPS治疗技术奠定了基础。

用病人自身的细胞诱导iPS细胞用于治疗可有效避免患者的免疫排斥问题。尽管科学界一直认同这一观点，但是一直缺乏实证证实。在本研究中，研究小组用基因疗法改造范可尼贫血症患者异常的细胞（Fanconi贫血是一种罕见的隐性遗传性疾病,临床常以先天性畸形、进行性骨髓衰竭和遗传性肿瘤倾向为主要表现而确诊），之后用iPS技术诱导这些改造后的正常细胞，将其诱导成胚胎干细胞样细胞，这些细胞与胚胎干细胞和正常人的iPS细胞没有差别。

在经过定向分化诱导这些细胞分化为正常的造血祖细胞，这些造血祖细胞表型正常。研究者认为，这些研究数据对iPS细胞在遗传疾病治疗具有指导意义，一旦时机成熟，研究者就能将这些成果转化为现实。



（生物通  小茜）