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来自罗切斯特大学医学中心（URMC）的研究人员重编程皮肤细胞，令其转变成脑细胞，这也许将能用于治疗髓鞘疾病，如多发性硬化症和小儿脑白质营养不良（pediatric leukodystrophies）。研究人员表示，这是首次成功利用人诱导多能干细胞（hiPSC）生成大脑中神经信号关键细胞群。
同时来自斯坦福大学医学院的研究人员则发表了题为“Generation of oligodendroglial cells by direct lineage conversion”的文章，直接将鼠的皮肤细胞变为功能性的脑细胞。这两项成果均代表着这一研究领域中的大迈进。
对于第一项研究，罗切斯特大学医学中心的神经学家 Steven Goldman表示，“我们的这项研究证明了hiPSCs能作为治疗髓鞘疾病的一种可行有效的来源”，“至少这个来源的细胞事实上与利用胚胎，或者组织特异性干细胞的细胞来源，一样有效。”
少突胶质细胞（Oligodendrocyte）是大脑和脊髓中鞘磷脂的来源，这种细胞的前体就是少突胶质前体细胞（OPCs）。髓鞘细胞为大脑神经元提供了一个重要的隔绝膜，保护神经元并使大脑脉冲传递到全身。在多发性硬化病患、脑瘫病患和罕见的脑白质营养不良症病患体内，髓鞘细胞受到了破坏而且无法被取代。 科学家们希望能通过恢复这些丢失的髓鞘细胞，从而扭转了这些疾病引起的损害。但是目前面临的主要挑战之一，就是OPSs是一种中枢神经系统成熟细胞，主要出现在发育的晚期。
“相比于神经元这种人类发育过程中首个形成的细胞，我们还需要后期更多步骤，生成像是OPSCsC这样的胶质细胞，”Goldman说，“这个过程要求我们了解这些细胞形成的基本生物学和正常发育过程，从而在实验室中重现这种精确发生过程。”
另一个挑战在于找到这些细胞的理想来源。虽然科学家们利用特定组织干细胞和胚胎干细胞，解析了这种细胞的作用机理，但是这些来源并不是在干细胞疗法被普及后的理想来源。
诱导多能干细胞iPS可能是关键所在，因此这些细胞来自患者本身皮肤，具有遗传上的良好匹配，大大减少移植后排斥反应的可能性。而且这些细胞也能成为治疗上丰富的细胞来源。
Goldman博士研究组从三个hiPSC细胞系，及人类胚胎干细胞着手，证明能生成富集的OLIG2+/PDGFRα+/ NKX2.2+/ SOX10人类OPSs，并且通过荧光激活细胞分选系统进行进一步的纯化。一旦他们成功获得了OPC，就开始评估这些细胞分化成新的髓鞘细胞，并移植到小鼠体内中的情况。这些小鼠患有遗传性脑白质营养不良，不能生产髓鞘。
结果他们发现，hiPSC OPSc能有效地在体内和体外分化成髓系少突胶质细胞和星形胶质细胞，OPCs遍布动物的整个大脑，并开始产生髓鞘。研究人员发现hiPSCsC来源的细胞甚至比组织来源的OPSs动作更快，更有效。而且动物也没有出现肿瘤，寿命明显长于未处理小鼠。
“OPC和少突胶质细胞新组群十分密集，含量丰富，而且也完整，”Goldman博士说，“事实上，其重新髓鞘化的过程要比其它细胞来源的要更快，更高效。”
目前Goldman博士正与来自罗彻斯特等地的研究人员，临床医生们合作，希望能推出利用OPCs治疗多发性硬化症的临床试验。