点击显示 收起
近日,德国明斯特马普分子生物医学所和蒂宾根大学干细胞研究人员合作,利用诱导性多功能干细胞技术(iPS)通过“基因手术”成功对实验室培养的帕金森患者病变细胞基因缺陷进行了纠正。他们的研究成果已经发布在2013年《细胞》期刊上。
帕金森症属于神经变性疾病,其致病原因是一种产生多巴胺的神经细胞大量衰亡使多巴胺分泌不足导致的。研究人员利用诱导性多功能干细胞技术在实验室环境下培养帕金森病患的病变神经细胞,并发现了帕金森症典型基因缺陷:细胞LRRKW2基因突变是帕金森症最主要的致病原因。研究人员在对细胞变异遗传基因序列进行修正后,神经细胞分泌功能缺失现象得以明显下降。
研究人员还发现了帕金森症致病重要蛋白质开关ERK。此次发现的致病基因虽然已在其它神经系统疾病研究领域中被发现过,但这还是首次将其与帕金森症致病机理相关联。如果通过iPS技术关闭细胞ERK蛋白质开关,将有效提高健康神经细胞存活率。这也将为治疗帕金森症领域提供了新的分子机制。