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研究小组以74名艾滋病人作为调查主体，其中一半的病人接受了基因治疗，另一半则注射了安慰剂。被调查者都暂时中止了抗逆转录病毒治疗(ART)，以确认基因疗法是否有效。虽然基因疗法不如抗逆转录病毒治疗有效，但受测者血液中的艾滋病病毒浓度却比注射安慰剂的患者低了1/3。此外，前者体内的CD4+白细胞（白血球）的数量比后者高出许多，而该种免疫细胞正是由艾滋病病毒等激发所产生的。
此次研究的负责人，美国加州大学洛杉矶分校的罗纳德•光康博士和他的同事从患者身上提取了血液样本，将CD34+干细胞分离出来。该种细胞可以发育成多种类型的白细胞，其中就包括由艾滋病病毒攻击产生的CD4+免疫细胞。随后，研究人员将把一个额外的、可产生核糖核酸酶的基因植入干细胞内。试验表明，如果干细胞感染了艾滋病病毒，细胞内产生的酶便会削减病毒用于自身复制的重要基因。当改变了的细胞重新被植入病患体内，就会成长为白细胞，阻止病毒成倍繁殖和感染其他细胞，并将使免疫系统逐渐对艾滋病病毒产生免疫。数据表明，病人体内植入的改变后的细胞越多，其体内的艾滋病病毒就变得越少。
光康博士表示，基因治疗是取代药物治疗的可行方式，有望通过对感染个体嵌入一个或多个基因，来抵抗艾滋病病毒。这一方式有望实现对艾滋病病毒的直接控制，人们无需再依赖于长期的药物治疗。从科学的角度来说，这代表了一种新的、具有潜力的、重要的且长期有效的疾病控制方式。
研究人员称，如果骨髓内原有的干细胞全部被改变后的干细胞所取代，疗效将更显著。但这一设想过于危险，在伦理上也不被大多数人所接受。光康博士表示，基因疗法还需要进行多次的试验和深度的研究，他们将继续研发更快捷有效的基因植入治疗方式和延长基因治疗的有效时限。