Eculizumab治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症

Lancet. 2009 Jan 12. [Epub ahead of print] 本月《柳叶刀》杂志刊登了犹他大学医学院的报道，Eculizumab治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的优缺点。

Eculizumab是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体,其能特异性地键合到人末端补体蛋白C5。

PNH的临床特点是血管内溶血，导致补体依赖的人衰变加速因子（DAF，CD55）及膜裂解抑制物（MIRL，CD59）功能缺陷。 Eculizumab作为人抗C5单克隆抗体，能抑制血管内溶血的发生，减少输血，稳定血红蛋白浓度，提高生活质量。虽然长期使用Eculizumab可增加感染脑膜炎奈瑟菌的风险，但总体而言该药物的安全性和耐受性都很良好。

最后，研究者称Eculizumab与其他药物相比较，价格仍算昂贵，而且必需长期维持治疗，且并非所有PNH患者都适用。