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法国出现第二例基因治疗并发症

来源:科技日报
摘要:法国健康安全和产品局今天证实,在法国接受先天性免疫功能低下(俗称“玻璃罩娃娃”)基因治疗的孩子中,出现了第二例类似血癌的疾病,即某些血液细胞失控并迅速繁殖。目前该病童正在接受化疗,以控制这一并发症。鉴于这种情况,美国食品与药物管理局昨天已经宣布,美国将取消所有涉及“将逆转录载体嵌入血液根细胞基因”......

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        法国健康安全和产品局今天证实,在法国接受先天性免疫功能低下(俗称“玻璃罩娃娃”)基因治疗的孩子中,出现了第二例类似血癌的疾病,即某些血液细胞失控并迅速繁殖。目前该病童正在接受化疗,以控制这一并发症。              

        鉴于这种情况,美国食品与药物管理局昨天已经宣布,美国将取消所有涉及“将逆转录载体嵌入血液根细胞基因”的30多项基因治疗试验。去年10月,法国健康安全和产品局已经因为发现第一例并发症,取消了在法国的基因治疗实验。          

        2000年4月,法国科学家的一项医学成果曾经轰动世界:巴黎内盖尔医院一个实验小组从1999年10月份开始,用修正基因的方法对5个患有先天性免疫功能低下症的婴儿进行治疗,使他们摆脱了赖以生存的“玻璃罩”,恢复了正常孩子的生活。          

        但是,自去年7月开始,有一个孩子的体内先是出现超量的  T淋巴细胞,后来又出现了血癌的临床症状。据分析,引起此并发症的“祸首”是作为基因药物载体的逆转录病毒,这种病毒引起了周边基因的“失调”,而后者恰好转变成了癌症基因。当时曾预测,其他接受这种治疗试验的孩子也有可能会受到该并发症的威胁,现在这个推测得到了部分证实。法国健康安全和产品局的新闻公告还提到,目前这两个孩子的化疗结果都还比较好,专家们正致力于更深入地“了解并发症的发病机理,以找出预防这种疾病发生的方法”。
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