细胞与基因治疗产品临床前评估指南

日前，美国食品与药品监督管理局（FDA）发布了《在研细胞与基因治疗产品临床前评估指南》，该指南通过后将替代其1998年颁布的《人体细胞疗法与基因治疗指南》。

该指南首先规定了细胞治疗与基因治疗产品都适用的临床前研究需要考虑的问题，包括临床前研究目标、对临床前研究设计的总体建议、试验动物物种选择、疾病的模型动物选择、毒理学研究、产品在体内运输需要考虑的问题、良好实验室规范、动物使用的3R2原则、用于后期临床试验的产品开发、临床前研究报告。

其次，该指南分别针对在研细胞治疗产品和基因治疗产品提出建议，其中细胞治疗（CT）产品从动物物种/模型、总体研究设计、安全性、CT产品在动物中使用后的命运（包括致癌性、在体内的分布等）、有植入支架的CT产品（需要考虑的因素包括细胞、支架、生物相容性、生物学应答、剂量反应及反应持续的时间、安全性等）等方面提出建议。对于基因治疗产品，该指南从动物物种/模型选择、研究总体设计、安全性（包括总体安全性、特定载体的安全性、转基因、体外基因修饰细胞、生物分布）等各个方面提出建议。

另外，该指南还对在研治疗性疫苗从动物物种/模型选择、总体研究设计两方面提出建议。