肝细胞移植治疗遗传性凝血因子VII缺乏症

2005年02月17日 Transplantation. 78(12):1812-1814, December 27, 2004. 目前肝细胞移植作为治疗与肝脏相关的代谢性疾病和急性肝功能衰竭的一种手段得到了深入的研究。最近英国的几位医师报道了临床上使用肝细胞移植治疗严重遗传性凝血因子VII缺乏症的初步结果。患者为两兄弟，其中一个接受了1.09×10^9个冷冻保存的肝细胞移植，另一个则接受了2.18×10^9个新鲜的和冷冻保存的肝细胞移植，均通过插到肠系膜下动脉的中心静脉导管输注。术后患者的凝血功能得到了显著改变，明显降低了外源性人重组凝血因子VII(rFVIIa)的需求，仅为术前的20％。两位患者均由于发生了导管相关性败血症而增加了rFVIIa的用量。术后六个月，患者所需rFVIIa的量再次升高，这提示移植的肝细胞功能丧失。由于静脉通路产生的并发症以及肝细胞移植长期疗效的不确定性，这两例病人最后均成功进行了原位肝移植手术。肝细胞移植在临床的应用还需要进一步的深入研究。