美培育出转基因舞蹈病猴子模型

        由美国国家卫生研究院（NIH）资助的科研项目最近培育出第一个拥有舞蹈病患者相关症状的转基因猴子模型。通过该模型，人类可以更好地了解这种机制复杂、破坏性大、无法治愈的基因混乱性疾病对大脑的影响，并将帮助人们研制应对这一精神疾病的新疗法，这一研究进展发表在近期出版的《自然》杂志在线版上。  

　　舞蹈病是一类遗传性疾病，由基因的某种缺陷导致特定的神经细胞死亡而引起。其主要表现为进行性运动异常，如扮鬼脸、手足抽搐、肢体扭动、手舞足蹈、行走时呈跳跃样步态等，通常是一种不自主的舞蹈样动作，并伴随智能的衰退和精神症状，最终导致行走，交谈和吞咽功能的丧失。发病几率为每十万人有5人—10人，目前尚无有效的治疗方法根治该疾病，主要靠药物疗法缓解病症。病程一般可持续10年—20年，之后多死于各种并发症。  



　　此次研究通过转基因技术将人类疾病导入到恒河猴中，这在国际上尚属首例。转基因动物是通过重组DNA的方法来改变动物基因组得到的。作为灵长类动物，猴子模型比老鼠模型更有利于对人类疾病的研究。NIH的研究资源中心灵长类资源主任约翰•哈丁博士说，先前的老鼠模型并没有复制人类脑中所有的改变，也没有模仿病人的所有行为，而灵长类动物模型则可以更好的折射出人类疾病，并且将实验室动物的研究情况和人类疾病的现实情况更好地联系起来。  



　　为了揭开这一疾病的基因成分，NIH资助了位于耶基斯的国家灵长类研究中心和埃默里大学的诸多学者专家。研究小组利用病毒性载体将修饰的舞蹈病基因导入到猴子的卵细胞中，卵细胞受精后，形成的胚胎被植入代哺母亲中，最终得到5个幼崽。  



　　美国国家神经疾病和中风研究所主任沃尔特•科罗兹说，基因研究的优势使得分辨谁继承了疾病基因变得很容易，有了舞蹈病的灵长类动物模型，向该疾病的更好医疗方法又迈进了一大步。目前，研究人员现在正在研究舞蹈病的发作及其对行为和认知的影响，猴子模型将帮助人们更好地了解疾病的作用机制从而设计出更好的医治方法。