美国匹兹堡大学的研究人员已经成功运用基因治疗技术阻止
糖尿病易患小鼠血糖的升高和高血糖的发生。他们将产生细胞因子的基因导入小鼠的胰岛素生成细胞—该基因编码一种蛋白质能刺激或阻碍免疫细胞的增殖和功能。研究人员声称，这项研究对于阻止1型糖尿病的发病有重要的意义，而该结果将于5月31日—6月4日在Baltimore召开的美国基因治疗学会年会上公布。
美国有70多万名1型糖尿病患者。该病属自身免疫紊乱引起，导致自体攻击胰腺的胰岛素生成细胞，从而引起慢性高血糖和一些并发症如失明，肾衰，心脏病和神经损害。先前众所周知的青少年型糖尿病即属早年诊断的1型糖尿病，但一些病人直到成年才能确诊。
在这项研究中，Pitt大学的研究人员运用熟悉的腺相关病毒作为基因转导的载体，将其插入非肥胖的糖尿病（NOD）小鼠的胰岛素生成细胞beta细胞中，而该基因编码两种细胞因子—白介素4（IL-4）或白介素10（IL-10）。基因转导后，beta细胞IL-4的表达阻止了NOD小鼠高血糖的发生，而IL-10的作用恰恰相反，加重了这一症状。
该项研究的第一作者，Pittsburgh医学院分子基因学和生物化学系副高级研究员Khaleel Rehman Khaja博士称，从小鼠身上得出的结论表明基因治疗对于阻止基因易患人群的1型糖尿病的发生不失为一个好方法。
“我们知道，1型糖尿病的治疗需要早期干预针对胰腺beta细胞的自身免疫过程。尽管其确切的机制仍在研究中，我们相信试验所观察到的IL-4保护作用是由于刺激了周期性T细胞的增殖，而后者可以抑制免疫系统的活化。同时，我们展示出了试验最重要的一面，即在活体组织中高效的插入基因至beta细胞是可能的，这让我们可以分析不同的基因产物在1型糖尿病身上会有不同的效果。”他解释道。
其他参与到该项研究的人员有Pittsburgh医学院
整形外科系、分子基因学和生物化学系的王中博士，肖晓博士以及Paul D. Robbins博士。
王洵译自：sciencedaily
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