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近日来自佛罗里达大学的研究人员与南加州希望之城医疗中心的同事们设计出了一种新的联合治疗方案，成功逆转了小鼠的1型糖尿病。这些研究结果发布在5月9日的《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，为开发出长期有效的1型糖尿病新治疗策略奠定了基础。
这一两步治疗方案包括骨髓移植以及促进产生胰岛素的细胞生长。文章的资深作者、希望之城血液学和造血细胞移植部门副教授曾德福（Defu Zeng，生物通音译）博士说：“如果我们的治疗能够成功地转化到人类，那么患者就将过上摆脱1型糖尿病的生活——这是令人感到兴奋的地方。”
胰岛素的主要功能是将血糖转化为能量，当机体的免疫系统攻击产生胰岛素的胰腺细胞时就会发生1型糖尿病。由此导致葡萄糖在血液中积聚，造成器官损伤。根据美国疾病控制与预防中心的统计，在美国有超过100万人罹患1型糖尿病。每年新确诊病例超过3万。患者必须接受胰岛素注射才能维持生存，然而胰岛素补充治疗并不能治愈1型糖尿病或是防止发生诸如失明、肾脏疾病和心脏病等并发症。
目前唯一能够逆转建立的1型糖尿病的治疗方法就是移植一类称为胰岛的胰腺组织，其中包含有产生胰岛素的β细胞。然而慢性排斥反应是这种治疗存在的一个大问题，糖尿病逆转效应仅可以维持大约3年。此外，获得供一位患者的足够数量的细胞，需要找到两或三位捐赠者。
研究人员一直在持续探索各种途径抵抗机体对于胰岛素生成细胞的攻击。他们曾经开发了多种方法减轻免疫系统细胞对于β细胞的作用。以往的实验表明在1型糖尿病的早期阶段，一些胰岛素生成细胞仍然存在，可以通过诱导发挥作用。然而进入到疾病晚期，这些细胞则大部分遭到破坏。
研究人员得出结论需采取双重策略在防止免疫系统杀伤β细胞的同时，还需补充供给β细胞。 他们采用了一种生长激素和另一种化合物来刺激生成新的β细胞。在采用这一策略时，他们证实在小鼠体内诱导生成了新的胰岛素生成细胞。研究结果表明新细胞并非只是现有细胞增殖而来，还来源于移植的其他类型的细胞。 从概念上讲，这是一条寻求1型糖尿病治疗的新途径，大大地支持了这一观点即胰岛细胞能够来源于并非是增殖β细胞的资源。
研究结果表明给予适当的刺激，糖尿病的患者也可以靠自身生成所需细胞，而不仅仅是等待来自捐赠者的移植。
然而在小鼠模型中，仅通过自身生成新的β细胞无法有效逆转晚期1型糖尿病，因为这些细胞一出现便会被免疫系统杀伤。首先，研究人员必须创造出安全的环境确保新细胞能够存活。为此，他们探索了一种常规用于白血病的方法。骨髓移植被证实能够帮助免疫系统学习如何识别和容纳新生成的胰岛素分泌细胞。同时，这种治疗能够逆转研究中60%的小鼠晚期糖尿病。
麻省大学医学院副教授David Serreze说： “这给予了一个机制，你可以利用骨髓移植结合生长因子逆转糖尿病。我认为这是一件真正的大事。从前我们知道各个组成部分，现在则是用一种非常巧妙的方式将它们放在了一起。“
佛罗里达大学的合作者们和曾教授正在致力形成一个全国性的合作以进一步研究和开发新的联合治疗。
Serreze 说：“这不会在明天就进入到诊所中，但是你可以想象将来的某一天终将获得应用，这是绝对的。”
（生物通：何嫱）