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注：药物数量获取来源于公众、政府及制药业，截止日期2015年2月24日。 图1：血液肿瘤创新药物在研类型及研发阶段分布
血液肿瘤发病率在美国占所有癌症的9%。近年来在血液肿瘤治疗上有了显著的进展，其中有247个研发管线药物（图1）是建立在新科学途径和新方法上的，这些创新治疗开发途径包括：
l 正在开发的用于治疗白血病的第二代酪氨酸激酶抑制剂能够阻止FLT-3细胞受体的激活，该突变约占所有急性髓系白血病（AML）的1/3。通过不同类型的突变激活该受体在肿瘤细胞的增殖、抵抗程序性死亡以及预防正常细胞发育的过程中起着重要的作用。由于最近40年来90%的AML病例没有获得新治疗方法的批准，因此AML新治疗方法的研究尤为重要。
l 几个正在开发的多发性骨髓瘤治疗抗体靶向CD38，该蛋白发现于骨髓细胞的表面。治疗性抗体结合在骨髓瘤细胞表面的CD38蛋白，然后传递信号给免疫系统，从而攻击癌细胞。
l Cutting-edge下一代基因测序确定了大量可能导致新治疗选择的基因突变。如，一个正在开发的用于治疗晚期恶性血液肿瘤的药物能够抑制IDH2基因突变形式，该基因编码一个代谢酶，其变异能够导致一种代谢产物的增加，阻止未成熟的白细胞变成健康的抗感染细胞。未成熟的白细胞积聚以及排挤正常的血细胞和血小板，导致恶性肿瘤的发生。
l 通过基因筛选，发现比毛细胞白血病患者90%有BRAF激酶编码基因突变。目前已有BRAF激酶抑制剂被批准用于黑色素瘤治疗，在治疗开始后的早期已观察到有些BRAF抑制剂的高反应率。
l 一个正在开发的治疗霍奇金淋巴瘤的完全人源化单克隆抗体靶向PD-1（程序性死亡-1）受体，该受体表达于T细胞，是抑制免疫系统所需部分的一个正常通路。阻断PD-1受体的药物已被FDA批准用于恶性黑色素瘤和晚期非小细胞肺癌的治疗。
