抗
肿瘤药物蛋白酪氨酸激酶信号转导异常是多种类型肿瘤细胞区别于相应正常细胞的关键特征之一。目前，至少已有近60种受体型蛋白酪氨酸激酶被鉴定。它们激活后主要经3条共用通路转导其信号。基于这一调节通路的新型抗肿瘤药物发现是21世纪上半叶最有希望取得突破性进展领域。截至目前，已有10余种蛋白酪氨酸激酶抑
制剂和抗体进入Ⅰ～Ⅲ期
临床试验阶段，个别药物已经上市，并取得了令人鼓舞的疗效。
神经退行性疾病药物当今60岁以上人口中，老年痴呆症患者的比例高达6％～10％。目前该领域的国际发展趋势已从过去对单一靶点的研究向多系统和复杂通路的平行分析方向发展，包括开展早老性痴呆发病机理及药物作用靶点的研究，取得了重要的进展。
代谢性疾病防治药物近年来，代谢性疾病（如糖尿病和肥胖症等）的发病率显著上升。目前，国内外开发的糖尿病治疗药物主要是针对单一药物作用靶点的，虽取得了一定疗效，但大多伴有不同程度的毒副作用。由于糖尿病与多靶点基因缺陷有关，发病机理较为复杂，根据其网络通路失调的主要特征——胰岛素抵抗，寻找可改善胰岛素信号转导功能的新型化合物是糖尿病治疗药物研究的一个重要方向。
在Ⅱ型糖尿病治疗药物研究方面，要针对导致胰岛素抵抗的主要因素，发现增强胰岛素信号转导功能的化合物。要根据糖尿病相关基因调控途径（或网络）以及与其相关的药物毒副作用网络和代谢途径，发现新一代抗糖尿病药物先导化合物。
抗病毒性传染病药物在所有传染病中，病毒性传染疾病占了60％以上。我国乙型肝炎和丙型肝炎患者数量巨大，艾滋病的传播尚未得到有效的控制。目前，国外抗病毒小分子药物研发主要方向包括：利用病毒复制过程中病毒基因组所需的关键性酶作为靶点筛选新药。寻找和发现病毒新受体，合成其抑制剂。以病毒颗粒的表面抗原为靶点，合成新的抑制剂。同时，基于干扰素信号转导通路研究治疗肝炎新药和以病毒感染过程的多重受体进行多靶点平等筛选的工作也取得了初步成果。
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