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在第九届全国青年药学工作者最新科研成果交流会大会交流结束后，中国药学会副理事长、中国医学科学院药物研究所王晓良教授给参会的全体青年药学科技工作者进行了题为《新药研发的形势和机遇》的特邀报告。他在报告中特别强调，青年药学科技工作者要拓宽研发思路，重视多靶点药物的研发工作。
新靶点发现数量有限
据悉，新靶点的发现是制约我国乃至全球新药研发的关键瓶颈。过去一段时间研究人员发现药物靶点的速度是非常快的，本世纪初约有480个左右作用于分子水平的新靶点被发现。随着人类基因组计划的提前完成，预测将能发现3000多个新的药物靶点。然而，实际上发现的新靶点非常有限，仍约为五百个左右。因此，发现新的药物靶点依然是药物研发人员面临的重要任务。
单一靶点药具有不合理性
王晓良教授说，当前我国面临着巨大公共健康问题的挑战，新药研发也应相应侧重于肿瘤、中枢神经系统疾病及代谢性疾病等重要领域，同时也包括抗感染、心血管疾病等其他领域。随着对疾病相关分子机制研究的深入和以药靶研究、高通量药物筛选、组合学技术为代表的现代药物研发技术的迅速发展，针对单一分子靶点的药物越来越多，而且一部分在临床中发挥出显著疗效。但是，针对单一靶点发现的活性化合物，存在着成药性不好或副作用大等许多问题，单一靶点药物依然有其不合理性。比如在多数情况下，特别是中枢神经系统疾病，其病因、病理机制及疾病进展过程非常复杂，通常是多因素的，包括许多危险因子和缺陷蛋白质彼此失去平衡的信号通路，如果药物只作用在单个靶点上，那么治疗的成功率是极低的。此外，一个药物可靶向具有多种生理功能的多效性的细胞因子或其他蛋白，会导致多个正常的细胞通路同时受到影响。
寻找多靶点药物成为趋势
王晓良教授认为：“寻找多靶点药物是当今的趋势。”他强调，一个好的药物不是选择性地作用在一个靶点上的，而是作用于多靶点，应靶向对病因、病理机制和疾病进展起作用的几种异常蛋白或对某些因素的重新平衡起作用的蛋白。在进行多靶点的新药发现研究时，要注意，药物和靶点之间的亲和力不一定要很强，而是要适度，毒性要低。此外，还要重视整体的动物实验研究。
目前，在临床上使用的不少老药其实都是作用于多靶点的，实际效果很好。他以抗心律失常药为例说明，尽管人们研发了钠通道阻滞剂、钾通道拮抗剂等多种药物，但最后发现最有效的其实还是胺碘酮，后者作用于多靶点。
多靶点药物不等于复方药
有人提出，既然这样，那把三五种药吃下去，让它们作用于不同靶点不就行了吗？对此观点，王晓良教授纠正说，其实，多靶点药物并不等同于复方药，其结果并不一样。复方药中的三五种药都有其特殊的血浆蛋白结合能力，每一种药都选择性地竞争一种肝药酶去进行代谢，这些结合和代谢过程会互相产生影响。而多靶点药物是一个分子里面不同的基团同时作用在不同靶点之上，其自身的理化特点是单一的，不会影响其他药物。
王晓良教授强调，药学科技工作者要拓宽药物研发的思路，要多考虑一些多靶点药物，在实际工作中有意识地设计一个分子的两个基团或三个基团针对不同的靶点发挥作用。