FDA 已经启动一项新的刺激计划，鼓励企业界就所谓被忽视疾病（neglected diseases）进行治疗方法开发。与此同时，一组加拿大研究人员提出一个计划框架，打算加大知识产权广泛共享，促进创新，确保研究发现可以惠及需要这些研究成果的发展中国家。这些新提出的策略能否有效刺激针对折磨贫困人群疾病——如疟疾、利什曼病和非洲昏睡病——治疗方法开发，生物技术公司能否收益依然有待观察。
FDA 被忽视疾病药物审查优先保证机制
FDA 给予针对健康迫切问题的药物优先审查（priority review voucher）地位。优先审查将降低FDA 审查药物申请时间，从10 个月削减到6 个月。但由于FDA有限的资源，该机构不可能时常达到这些目标。按FDA 新计划，试图获得FDA关于一项被忽视疾病预防或治疗产品认可的任何一家公司，都将获得优先审查保证。这项计划是FDA 修正法案的一部分，启动与10 月份。优先审查保证将有助于加速适用于被忽视疾病任何症状的任何药物的审批。
据最初提出这项保证措施计划的杜克大学经济学家Henry Grabowski，对一家拥有一个潜在的重磅炸弹药物而言，节省的时间意味着数以百万美元的收入，对于激烈竞争成为新一类治疗药物的首个上市的公司而言， 潜在的收益更大。
自2006 年提出该方案，到2008 年已经转化为美国政府的实际行动。但是依然很清楚，需要对被忽视疾病研究进行更大的投入的需求。一些疾病，如肺
结核、疟疾、利什曼病、锥虫病，困扰着全球1/6 的人口，但数十年以来一直不是药物开发企业的开发重点。BIO 全球健康风险投资（BIO Ventures for Global Health ）创始人Wendy Taylor 表示，新的激励措施将更吸引眼球。因为这项新的措施创造性的利用了市场机制，而不需额外的资助和政府资助，予以刺激。
瑞士诺华公司的抗疟疾药物Coartem（蒿甲醚和苯芴醇的口服混合物）也许是第一个获得保证的药物。2008 年9 月，FDA 给予诺华公司该药NDA 申请优先审查权，审查结果将于近期公布。Coartem 早在保证计划提出之前就已经进行开发，诺华公司当时也没有预计FDA 启动保证计划措施。
这项保证计划的另外一个特征是，这些保证可以进行交易：一家公司不仅可以将保证权利转移到自由研发管线中的其他候选药物，也可以将保证卖给其他公司。对于一些寻找现金渠道资助内部研究项目的小公司而言，第二种权利似乎更有价值。
对于一些已经有药物批准上市的大型生物技术公司而已，一个可能的选择是将原本针对发展中国家流行疾病的候选药物保证权利重新调整分配，使得一些更加有利可图的项目获得保证。
事实上，在BVGH 2007 年10 月发布的一篇称为《跨越全球健康创新鸿沟》（Closing the Global Health Innovation Gap）的报告中，许多成熟生物技术企业拥有如激酶药物开发项目，这些项目可以重新评估，并作为被忽视疾病的候选药物。
中小生物技术企业反应不一
但对于许多起步阶段的生物技术公司而言，优先保证的好处并不足以推动在被忽视疾病上的工作，特别是相关候选药物还不在当前的研发管线中。新泽西州VioQuest Pharmaceuticals 公司CEO 表示，这样的立法偏向于大
医药企业。如果一家起步阶段的公司，即便产品治疗被忽视疾病，但产品还处于
临床I 期，甚至临床前，通常还需要5 到10 年的开发和投资时间，才能获得可能的优先审查保证，因此无法对风险投资机构形成吸引力。
但一些小型公司依然看好优先保证前景，并将其作为一种谈判的工具。温哥华一家开发治疗椎虫病和利什曼虫病药物的公司Upstream Biosciences CEO 表示，获得优先保证使得该公司更有可能成为被收购或合作伙伴的对象。
随着优先保证计划的推出，VioQuest 公司的研究团队已经有一个 Lenocta（盐酸依米丁）的开发计划，后者为一种蛋白质酪氨酸磷酸酶的抑
制剂，可用于治疗利什曼虫病，同时也寻求其在
癌症中的应用。当前公司正面临财政困难，并开始将优先保证作为吸引投资的杠杆。公司负责人表示，公司准备将未来的优先保证转化为资金，以便拯救公司当前的财政现状。
优先保证计划是若干已经建立的“推动”机制之一，旨在鼓励针对发展中国家疾病的药物开发创新。保证机制将同时与其他“推动”机制合作，如R&D 的大规模投资，R&D 的税收信用优惠。例如，如果公司成功注册满足优先保证的16 种疾病治疗方法或疫苗，那么公司同时也享受孤儿药物法案提供的优惠，给予针对罕见疾病或者没有经济前景的药物10 年的市场排他权利。
改革创新机制VS 创新的补充性方法
对于公私产品开发伙伴（PDPs），优先保证同样具有价值。促使药物公司参与公私合作非常困难，但优先保证提供了一种激励私营部门参与的机制。
事实上，9 月份加拿大研究人员公布的一个报告发现，PDPs 类型的大规模合作是创新的关键因素，对于影响发展中国家的疾病而言尤其如此。报告主要撰稿人，麦吉尔大学法学教授 Richard Gold 表示，创新在形成网络化的条件下形成。这篇名为《面向新纪元的知识产权：从对立到协商》（Toward a New Era in Intellectual Property: From Confrontation to Negotiation）是蒙特利尔一家非营利组织创新伙伴（Innovation Partnership）7 年研究的成果，后者主要研究世界知识产权系统和据此发展的商业模型。报告撰稿人表示，现行的知识产权规则已经抑制了创新。例如，研究人员指出，盐湖城Myriad Genetics 公司的极富侵略性的专利权执行行为为加拿大省政府所忽视，从而削弱公司有效利用其所拥有的BRCA1/BRCA2
乳腺癌遗传测试项目的价值。报告人呼吁健康产业以一种不拘泥于IP 储藏的方式，重新思考药物开发商业模型。拥有共同药物开发利益的公司、非营利组织和政府，应该坐下来共同分享资源和IP。
然而，英国爱丁堡Innogen 中心研究人员对创新伙伴的报告表示谨慎。报告中的许多崇高建议已经在过去的实践所反对或者已经得到过讨论。因此问题是，如何执行这些建议。在不同性质和不同工作文化以及前景中执行这些建议难上加难。产业专家指出，构建如此类型的伙伴关系将使得产业，特别是中小生物医药企业的合作关系，尤其困难。小型生物医药企业依赖于其专利组合来吸引风险投资，分享其IP 将与其商业模型的基础相抵触。
但创新伙伴研究人员指出，这种商业模式需要变革。其认为，风险投资者评估公司价值的基础应该是技术质量，而非专利的宽度。FDA 的保证对生物技术企业而言，将会是吸引投资的一种另外方式，但依然不同打现行的创新模型。扩展原有的创新模型，而非一种鼓励创新模型发生新的机制，FDA 的保证机制最多是补充性的方法。
王小理 编译自
http://www.nature.com/nbt/journal/v26/n12/full/nbt1208-1315.html
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