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意外收获
肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种不治之症，也称LouGehrig’s disease（卢伽雷氏病）。Smith发现，右美沙芬与奎尼丁或这两种药的复方DMQ或许能成为ALS的有效治疗方法。Smith等科学家认为，活性成分右美沙芬可能会缓解调节全身肌肉运动的大脑通路受损程度。
奎尼丁是一种治疗心脏病的药物，与右美沙芬结合使用可以延长右美沙芬的效应。早期临床试验中，Smith将DMQ药物用于对ALS患者的治疗以评估该药的安全性。起初他并不认为在这样一个初期的小型研究中，该药能产生多大的效应，但临床研究的结果让他很意外。
虽然这种药物对疾病过程没有任何改变，但有病人告诉Smith，他们的病情有了明显改善。那些对他感激涕零的患者说，DMQ让他们摆脱了以前不能控制的情绪发作，这种发作曾让50%的ALS患者倍受折磨。出于好奇，Smith对12例患者进行了第二项研究，来证实该药的疗效。这意外的发现也促使Avanir药厂制定了对假性延髓麻痹的研发计划。
患者受益
药物研发很少会呈直线性发展，有些不曾预料的结果往往就是非常重要的成果。例如，当发现实验性抗HIV药物能降低血液中的尿酸水平时，美国圣地亚哥Ardea生物科技公司决定转而研发治疗痛风的药物；同样位于圣地亚哥的Allergan公司注意到一种治疗青光眼的药物可以刺激睫毛生长后，于是改变其用途，将其作为一种美容疗法进行开发。
DMQ的活性成分右美沙芬作为非处方镇咳药已经有40多年的应用史。20世纪80年代，斯坦福大学研究人员发现右美沙芬在大脑中具有活性，于是Smith等科学家开始对右美沙芬产生兴趣。此外，因为右美沙芬在大多数人体内很快会被代谢掉，因此Smith将它与奎尼丁结合，后者能够抑制药物在体内的破坏作用。
作为美国圣地亚哥神经学研究中心主任，Smith表示他只是在按科学引导的方法做研究。“这体现了一个创新者的品质。”Avanir公司总裁Keith Katkin表示，“有些人看到的是数据，有些人看到的是困难。而那些勇于探索的人，看到的则是更广阔的景象。”
Smith的病人告诉他，DMQ改变了他们的生活。一位病人称，在接受DMQ治疗前，她的情绪有时完全失控，以至于她在母亲的葬礼上竟然笑起来。另一位病人说当她看到邻居的死猫时也发作性地笑了。用了DMQ新药，让病人受益不小，Smith说，正是这些原因，让他对自己的工作“非常满意”。
在2006年前，Smith为Avanir公司做了11年的研究顾问，并表示他会继续研究DMQ。他还认为，也许有一天DMQ还可以改善湿疹患者的瘙痒症状，而对于其他疾病的疗效，他目前不想过多谈论。Avanir公司希望明年美国FDA能批准DMQ用于治疗假性延髓麻痹。
其他用途
在临床试验方面，Avanir公司的DMQ走的路途并不算顺利。2007年，FDA曾要求公司重新进行临床试验，以提供更有说服力的人体试验数据。
除了用于治疗神经病人情绪失控外，Avanir药厂在今年4月公布了DMQ药物缓解糖尿病患者神经性疼痛的III期临床试验，结果相当令人鼓舞。病人服用DMQ药物后明显比对照组减轻了痛苦。不过有两组试验组中20%的患者因为药物的副作用而终止试验，对照组中则有11.4%的入选病人停止临床试验。
目前Avanir药厂有两个已完成III期临床试验的相关产品，还有一个产品已获得批准，并计划与葛兰素史克合作销售，另有两个临床前和一个处于临床I期的在研项目。据悉，凭借该公司的晚期临床试验项目和新药库候选药物，公司最近新募集了1000多万美元资金。