α-1抗胰蛋白酶缺乏症将进入II期临床实验

FDA已批准应用基因技术公司（AGTC）α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AAT）治疗药进入II期临床实验，并为这次实验拨发了100万美元的扶助资金，研究人员在实验中将检测药物的安全性和疗效。

这次实验的具体工作主要由AGTC协调，实验点位于马萨诸塞大学。AGTC总裁兼CEO苏尔?沃舍尔表示，得到FDA的这笔资金后，有利于实验工作的顺利开展。

研究人员表示，之前多个早期临床实验结果已证实，重组AAV病毒载体技术对人体疾病症状方面具有一定影响。在即将进行的实验中，他们将检测这种方法用于治疗由α1抗胰蛋白酶缺乏导致的遗传性肺气肿的安全性和疗效。