非酒精性脂肪肝炎药物 OCA 的 IIb 试验达主要终点

8 月 12 日，在 Intercept 制药发布其新类型法尼酯 X 受体激动剂 Obeticholic acid (OCA)用于非酒精性脂肪肝炎 (NASH) 的 IIb 试验 FLINT 的其它阳性结果时，该公司的股价上涨了大约 58%。这项试验在达到其主要终点之后，于 1 月份提前中止。

这项研究由美国国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所 (NIDDK) 申办，试验中有 283 名 NASH 患者参与，患者被随机配给 OCA 或安慰剂，每天使用一次，使用 72 周。Intercept 在提交给美国证券交易委员会的资料中披露了一些结果，结果证实 OCA 用药组有 46% 的患者达到了使 NAFLD 活动度积分降低两分的主要终点，同时纤维化不出现恶化，相比之下，安慰剂组只有 21% 的患者达到终点。

在提交给美国证券交易委员会的资料中，Intercept 指出 12 周初始 OCA 治疗观察到的血清脂质水平变化幅度降低，而随着继续治疗，经过 24 周治疗后，血清脂质水平可有效地恢复到基线水平。

此外，该制药公司表示，严重或危及生命事件的发生率在两个治疗组相似，两组中大多数事件被认为与治疗无关。全部研究结果将在今年晚些时候的美国肝病研究协会年会上发布，也将在医学期刊上发表。

在评论这一消息时，花旗银行分析师 Eckard 将 NASH 描述为“可能是制药公司最后未开发的超重磅炸弹级商业领域”，并补充称，研究结果促使他将 OCA 成功治疗病症的可能性从 75% 增加到 80%。

Intercept 表示，该公司正打算明年上半年推进 OCA 进入后期试验测试，还预期在同一时期向美国及欧洲提交这款试验药物用于原发性胆汁性肝硬化 (PBC) 治疗的上市申请。这款候选药物在美国及欧洲治疗 PBC 及原发性硬化性胆管炎的申请均获得孤儿药资格。Intercept 还拥有日本、中国及韩国之外的 OCA 全球权利，而在日本、中国及韩国，该公司将这款候选药物许可给了 Sumitomo Dainippon 制药。