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美国国立卫生研究院（NIH）近日公布了在废弃药物新用途改造项目竞争中胜出的科研人员和制药公司，它们将获取每年总经费达1280万美元的9个项目。刚成立19个月的国家转化医学推进中心（NCATS）实现了利用新方法加快药物研发这一目标。
探索新用途
NIH曾于2012年5月宣布一项推进药物研发的新计划，与3大制药公司达成协议，将废弃的在研药物与科研人员共享以发现这些药物的新用途，NIH为此投入2000万美元作为研究经费。
辉瑞、阿斯利康和礼来将为科研人员提供24种已通过安全试验却没有进入中期临床研究的药物。科研人员将以分包形式开展废弃药物开发。
NIH批准的9个项目被称为“探索候选药用分子新用途”，致力于帮助制药公司和科研人员重新开发那些通过安全测试却对特定病人无效，或是出于商业原因放弃的药物。1年前，8家制药公司同意提供58个化合物以实现数据共享，NCATS邀请科研人员递交关于这些药物开发的方案并收获约160个，然后召集科研人员和制药公司推选出最具前景的提案，最终9个项目突出重围获得审批。其中，阿斯利康将为3个项目提供2种化合物。这些项目包括杜氏肌营养不良症、酒精/尼古丁成瘾以及阿尔茨海默病等常见疾病。
不涉及安全问题
NIH的科学家对于重新开发药物的新作用研究有着光辉的历史，如孢曲松钠最初用于细菌感染的治疗，后来发现它还可用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症；雷洛昔芬最初用于骨质疏松症的治疗，后来用于乳腺癌；抗雌激素药物它莫西芬最早用于乳腺癌，后治疗躁郁症。
NIH机构之所以利用废弃药物去研发新用途，是因为药物筛选的高淘汰率，一些废弃药物在试验中不是因为安全问题而是效率问题而被淘汰，而重新发现这些废弃药物的医疗用途不会遇到毒性问题。