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Nat Med:JAK抑制剂Tofacitinib 或可治愈斑秃

来源:生物探索
摘要:导读:斑秃患者福音来啦。日前,发表在《NatureMedicine》上的一项研究中,来自伦比亚大学医学中心的研究者首次发现,T细胞是引发该疾病的罪魁祸首,此外,他们在少数的患者中测试了一种JAK抑制剂tofacitinib发现,该药物能够清除T细胞,4-5个月内完全恢复患者头发再生。斑秃......

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导读:斑秃患者福音来啦!日前,发表在《Nature Medicine》上的一项研究中,来自伦比亚大学医学中心的研究者首次发现,T细胞是引发该疾病的罪魁祸首,此外,他们在少数的患者中测试了一种JAK抑制剂tofacitinib发现,该药物能够清除T细胞,4-5个月内完全恢复患者头发再生。

斑秃是一种常见的会导致脱发的自身免疫性疾病,可能发生在任何年龄段,对男性和女性有着相同的不良影响,有一些患者还会出现面部或身体毛发缺失的症状。目前还没有能够完全恢复斑秃患者头发再生的治疗方法,斑秃患者心理上承担着巨大的压力,感情上也很痛苦。

日前,哥伦比亚大学医学中心(CUMC)的研究者首次揭示了T细胞破坏毛囊是引发该疾病的原因,此外,他们在少数患者中测试了FDA批准的一种JAK抑制剂——tofacitinib,发现该药物能够清除这些免疫细胞,在4-5个月内有效恢复了三名严重斑秃患者头发的再生。相关结果在线发表在8月17日的《Nature Medicine》杂志上。

T细胞攻击毛囊形成斑秃

数十年来,科学家们一直都知道,免疫细胞围绕和攻击毛囊会导致斑秃患者头发脱落。但是,究竟是哪一类特殊的免疫细胞发挥这种攻击作用一直是个迷。

在这项研究中,研究小组首次通过患有该疾病的小鼠模型跟踪研究发现,一个特殊的T细胞子集是攻击毛囊的罪魁祸首。

随后,研究人员进一步调查了T细胞是如何发动攻击的,并鉴定出了多条可作为新药(一类JAK抑制剂 )靶标的关键免疫途径。

ruxolitinib4-5个月内恢复患者头发

研究人员测试了两种FDA批准的JAK抑制剂,分别为ruxolitinib和tofacitinib,它们都能够阻断相关的免疫途径,停止免疫细胞对毛囊的攻击。在大量脱毛的斑秃小鼠模型中,这两种药物在12个月内均完全恢复了小鼠的毛发。药效也是长久的,在停药后的数个月内新生的毛发依然维持着。

随后,研究人员迅速启动了ruxolitinib的小型开放性临床试验。ruxolitinib是一种被FDA批准用于治疗血液疾病的药物,该临床试验是通过严重斑秃的患者(脱发超过30%)进行的。接受ruxolitinib治疗后,三名患者均在4-5个月内恢复了头发生长,攻击性的T细胞也在头皮中消失了。

斑秃治疗大进步

领导该研究的CUMC的 Raphael Clynes博士说:“我们目前只是在患者中开始测试该药物,但是如果能证实该药安全有效,那么将对这类患者的生活带来巨大的影响。尽管这个消息对患者和医生来说已经很振奋人心了,但我们仍需要进行更多的试验来确认ruxolitinib的有效性和安全性。”

CUMC皮肤科的主任 David Bickers博士说:“目前为止,几乎没有治疗斑秃的有效方法,该团队的研究成果使斑秃的治疗前进了一大步,将大大提高这类毁灭患者生活的疾病的治疗效果。”

哥伦比亚大学已经对该研究结果,即小分子JAK抑制剂治疗斑秃,申请了知识产权保护。

小编寄语

斑秃虽然不会对人的健康造成巨大的危害,但是对患者造成的心理压力是无穷的。很多患者因为斑秃带来的形象上的改变在生活和工作中缺乏信心,甚至心情抑郁。日常生活中常见各种偏方广告,张贴在大街小巷中,但是它们的可信度可想而知。这项研究揭示了斑秃的病理机制,并且FDA批准的JAK抑制剂ruxolitinib在小规模的临床试验中获得成功,这无疑是斑秃患者最大的福音。

作者: 2014-8-21
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