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者始终坚信这一领域会有美好前景。针对β-地中海贫血、镰刀型贫血和ALD的所有临床试验，都显示出良好的疾病控制，其中ALD的临床试验结果在2009年11月的《科学》杂志上发表，临床试验尽管只有2名患者，但结果令人鼓舞和兴奋。
2010年3月，该公司募集了3500万美元，这轮投资者既有老股东EastonCapital，Forbion Capital Partners和TVM Capital，也有新加入的投资者ThirdRockVentures以及健赞公司企业创投。
NickLeschly是Third Rock Ventures的投资合伙人，目前担任Genetix药业生物技术公司临时CEO，其所在风险基金之所以选择投资Genetix公司，是因为Genetix公司非常符合ThirdRock的投资兴趣。
Genetix公司最初成立于上世纪90年代，由于进展不顺屡受挫折，不得不在2004年重组，改名成Genetix药业，并从法国获得ALD治疗相关的技术。公司成立后募集了7500万美元，一直在推进其主打产品进入临床试验。新的3500万美元到位，有望让公司顺利完成ALD基因治疗的后期开发。如果成功，将是基因治疗领域反败为胜的案例。
NickLeschly承认基因治疗在过去一段时间一直处于低迷甚至停顿状态，但自2009年起，情况有了很大变化，因为有不少临床试验数据令人鼓舞，很多医药企业对基因治疗再度燃起兴趣。
尽管在过去ThirdRockVentures一般不投资别人主投或已经投资的公司，但NickLeschly说：“我们注意到过去几年孤儿药开发领域的进展，我们感到Genetix给我们很好的投资机会。更让我们有信心的是，健赞公司这一孤儿药开发之王，也有兴趣投资这家公司，这给公司股东带来更大的期盼和有趣的平衡。”健赞公司资深副总裁JamesGeraghty早在2005年就成为这家公司的董事。这种投资者的投资组合对Genetix药业公司的成长起到了非常关键的作用。
Genetix药业能走到今天，离不开投资者的支持和耐心，即便在基因治疗最低谷的时候，投资者也没有放弃。早在7年前上一轮融资时，公司就制定了很严谨的发展战略，梳理了在研项目，非常明智地收缩战线，减少开销，降低烧钱速度，集中精力专注于临床开发项目上，并通过技术许可从外部获得ALD等项目，扩充了研发项目资源。2010年3月完成新一轮融资后，Genetix有了充足的资金后盾。
生物技术研发公司的融资周期一般在2年左右，Genetix公司上一轮融的钱支撑公司5年多时间，钱都花在刀刃上，没有像其他公司那样乱烧钱。在2年之后，又过了近4年才让新老投资者再度慷慨解囊。
这一公司的另一个特点是，它是很国际化的公司，尽管总部在波士顿，投资者也来自波士顿，但它在巴黎有分支机构，在欧洲进行临床试验，并有可能首先在欧洲上市第一个产品，因为那里的β-地中海贫血患者最多。