百健艾迪与Sangamo Biosciences签订了一项价值总额达3.2亿美元的协议，重点开发新型血液疾病治疗药物。为了将Sangamo的基因治疗技术应用到红细胞疾病如镰状细胞疾病（SCD）和地中海
贫血新治疗药物的开发当中，百健艾迪将先期向Sangamo支付2000万美元，然后支付总额3亿美元的开发费用以及商业化里程碑费用。
这类疾病统称为血红蛋白病，均为
遗传疾病，起因于血红蛋白结构异常或含量不足，可导致血液中所携带氧气数量减少。据估计，美国大约有9万人患有SCD，另有2000人患有地中海贫血。
这次合作的重点在于利用Sangamo公司锌指核酸酶(ZFN)基因剪接技术，该技术可被用来关闭有缺陷的基因调控序列，或使用功能正常基因替代缺陷基因。
目前，SCD与地中海贫血通过相匹配的骨髓移植可以有效地治愈，但这种方法由于捐献者的缺乏及移植物抗宿主病(GVHD)的风险而难以广泛开展。
Sangamo已经从加州再生医学研究所(CIRM)获得640万美元来开发用于地中海贫血的治疗药物，该项目的
临床前试验数据在上个月的新奥尔良美国血液学学会会议上发布。现在正准备开展治疗药物的临床试验。
Sangamo将独自通过概念验证研究负责SCD与地中海贫血治疗药物的开发，百健艾迪负责临床开发、注册及以后的商业化活动。Sangamo仍保留在美国的联合推广权利。（丁香园）
作者：
2014-1-14