微RNA治疗干预实验

        关于微RNA在正常发育及癌症、心脏病和代谢紊乱等疾病的基因调控中发挥中心作用的认识，促使研究人员提出，它们也许是治疗干预的可行目标。现在，研究人员首次在非人类灵长目动物中实现了高效的、持久的和可逆的微RNA沉寂。他们给非洲绿猴从腹膜内注射了一种修饰过的短RNA序列，该序列与一种微RNA（miR-122）结合，并阻断其功能，而这种微RNA则调控影响胆固醇水平的基因。研究人员观察到，绿猴血液中胆固醇水平被降低，降低程度与注射剂量有关，没有发现有毒迹象。从这一实验到治疗应用仍然有很大的距离。微RNA能在细胞中的很多基因上发挥作用，所以可能出现的毒性风险也是相当大的。