microRNA因其在基因水平上的调控功能而备受关注，近期Science杂志发布了2篇关于microRNA治疗疑难疾病的文章，一篇介绍microRNA治疗
丙肝，一篇介绍microRNA治疗肌萎缩性侧索硬化（或称ALS）。
MicroRNAs（miRNAs）是一种小的内源性非编码RNA分子，大约由21－25个核苷酸组成。这些小的miRNA通常靶向一个或者多个mRNA，通过翻译水平的抑制或断裂靶标mRNAs而调节基因的表达。
据12月11日的《科学》杂志报道说，一种可帮助基因功能开关的小RNA分子可延缓具有疾病症状的
遗传工程小鼠中的肌萎缩性侧索硬化（或称ALS）的进程。 （文章：MicroRNA-206 Delays ALS Progression and Promotes Regeneration of Neuromuscular Synapses in Mice）
ALS也被叫做Lou Gehrig疾病，它是最常见的成年人运动神经元疾病，目前对此病尚无有效的治疗。 它开始于控制肌肉运动的运动神经元的进行性退化，进而导致肌肉的萎缩和瘫痪。
过去的研究显示，被称作微RNA的小RNA分子与肌肉中的应力反应有关。 因此，Andrew Williams及其同僚应用ALS的小鼠模型来寻找随着疾病的进展在微RNA表达中所发生的变化。 他们发现，一种叫做mi-206的在骨骼肌中表达的微RNA可察觉到运动神经元的损伤或丧失，并能通过促进肌肉与激活这些肌肉的神经元之间的联系的再生来帮助减少所致的肌肉损伤。 与健康的转基因小鼠及正常的小鼠相比，那些具有神经学症状的转基因小鼠体内的mi-206的产生会有增加。 并且，当人们通过遗传学操作将mi-206从小鼠体内剔除的话，该疾病会以更快的速度进展。 Mi-206似乎至少是部分地通过激发某一信号传导通路而发挥其功效的，而该信号传导通路会导致促进神经-肌肉相互作用的因子的释放。
文章的作者提示，mi-206本身或在这一信号传导通路中的其它分子可能是ALS治疗的一个有用的标靶。 一则相关的Perspective对这些发现进行了讨论。
12月4日科学家们试图用microRNA治疗丙肝，文章Therapeutic Silencing of MicroRNA-122 in Primates with Chronic Hepatitis C Virus Infection。
Robert Lanford及其同僚对一种新的治疗方法进行了研究，这种方法用的是microRNA，一种针对丙型肝炎的聚焦于可帮助打开和关闭基因的RNA分子的新型治疗策略。目前在黑猩猩的实验中获得了积极的结果，为丙型肝炎治疗带来了希望。
丙型肝炎病毒用一种叫做miR-122的microRNA（它在肝脏中有表达）来感染肝脏中的细胞。 在一项对黑猩猩（这是除人之外的唯一能够感染该类型肝炎的动物）的研究中，Robert Lanford及其同僚应用一种叫做SPC3649的化合物来阻断在4个感染了丙型肝炎病毒的黑猩猩中的miR-122。
结果发现，该种治疗可有效减轻黑猩猩丙型肝炎的症状，而且该丙
肝病毒好像也不会产生抵抗力。
如果进一步
临床试验成功，这可能成为丙肝治疗的有效途径。
（生物通 小茜）
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