干细胞定向分化的基础和临床应用研究

摘　要：胚胎干细胞具有多向性分化的潜能，可以分化成为内、中、外三个胚层的所有细胞，存在于组织器官中的成体干细胞(包括心脏等的前体细胞)也能分化成为某些细胞，用来修复、补充体内受损、死亡的细胞。目前干细胞研究的重点是：干细胞未分化和多向性机制的基础研究；干细胞向特定细胞群体分化的调控和分化细胞的应用研究，而后者是连接基础研究和临床研究的必经之路。干细胞的基础和临床应用研究不但可以了解正常的胚胎发育过程，而且利用掌握的知识通过体外诱导或体内激活的方法针对性地治疗某些疾病。目前我们的研究集中在神经细胞(包括视网膜细胞和内耳前体细胞)、脂肪细胞和心肌细胞定向分化的分子机理，并通过疾病动物模型验证这些定向分化的细胞的功能。希望通过建立人胚胎干细胞以及成体干细胞向外胚层的特种神经元(包括前脑神经上皮细胞、GABA和胆碱能神经元、视觉细胞、听觉细胞、多巴胺能神经元)和中胚层的脂肪细胞、骨细胞以及心肌细胞定向分化的模型，继而采用蛋白质组学和基因组学最新技术分析这些建立的模型，研究相关因子通过哪条信号传导通路导致这些细胞的定向分化或者通过改变哪个目的基因的表达，或改变目的蛋白的修饰导致干细胞定向成神经细胞、脂肪细胞和心肌细胞；研究成年脑内源性干细胞定向诱导成这些功能性神经元的机理，并进行比较研究。用Lentivirus转染干细胞高表达、或用RNA干扰抑制上述研究得到的目的基因，在细胞模型和动物体内验证这些信号通路和目的基因在干细胞定向分化中的作用。



详见附件1

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