2006年11月10日 医业网
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一项I期研究的结果提示，使用基于HIV慢病毒载体的基因治疗，在对至少2种抗逆转录病毒治疗方案无反应的慢性感染患者，可降低病毒负荷和增加CD4 T细胞计数。
资深作者、美国宾夕法尼亚大学医学院的Carl H. June博士在一项声明中说，长期以来一直在讨论将基因治疗作为HIV的一种替代治疗。这项I期试验的结果令人鼓舞――特别是因为这些患者是晚期患者――并显示基因疗法具有治疗HIV和其他严重人类疾病的可能。这项开放标签、非随机化试验评估了VRX496，一种表达抵抗HIV包膜蛋白、防止病毒复制的反义序列的HIV-1源性载体的安全性和功效。
治疗涉及使用VRX496转导患者的CD4+ T细胞，然后将这些细胞输回患者体内。根据在11月6日的《美国科学院院刊》（Proc Natl Acad Sci USA 2006.）上的报告，这种治疗方法被良好耐受，并且似乎安全。在抗逆转录病毒方案未改变的情况下，6个月时5例研究患者中无1例出现病毒负荷增加，3例患者显示负荷显著降低。1例患者的病毒负荷降低持续到36周。4例患者CD4+ T计数保持稳定或增加。
VRX496的制造商、VIRxSYS Corp公司的董事长兼首席执行官在一项声明中说：“这对于我们认为是下一代HIV治疗方法的研发是一个重要的里程碑。经过基因工程的VRX496可减弱HIV复制和突变的能力，克服了目前药物治疗的一个常见问题。”为了验证这个方法的安全性，研究者将按照美国FDA的指南，继续每年随访当前的研究组共15年。作者指出，目前正在进行两项研究，检查多种剂量VRX496的作用。
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