本站曾原文报道“Can gene therapy beat HIV？”
http://www.biotech.org.cn/news/news/show.php?id=14439
5月14日消息，3名感染有抗药性HIV病毒的
艾滋病患者成为首批基因疗法的参试病人。
这种基因疗法的原理是采用一种经过基因修饰的HIV病毒向HIV感染的免疫细胞释放“反义”基因，从而阻止病毒复制。
这个经过修饰的基因将被整合到细胞的基因组中，并一直保持静默状态，直到细胞受到HIV感染。一旦细胞被HIV感染，该修饰基因将打开，并产生与编码病毒蛋白的RNA配对的“反义RNA”。这样，两种RNA将结合在一起，阻止病毒复制。
马里兰VIRxSYS公司进行的实验室试验表明，在经过这种基因处理之后的细胞中，HIV病毒的复制数量要比正常细胞低至少100倍。从2003年7月开始，该公司开始进行人体试验。首先将病人血液中的免疫细胞过滤出来，加入低浓度的基因修饰病毒，结合一段时间之后回注入病人体内。
VIRxSYS公司首席科学官Boro Dropulic表示，与现有的抗病毒药物一样，这种方法不会完全消除体内的HIV病毒。但由于反义RNA片断很长，HIV不可能突变到抗反义RNA的程度。他同时表示，这是首次采用基因修饰病毒的方法开展治疗艾滋病的测试，到目前为止所有的测试结果令人满意。
但也有专家对此方法的前景表示怀疑。贝勒医学院的理查德·萨顿就认为，基因疗法附带产生的许多问题已经让很多人放弃了这种尝试。
据13日的《新科学家》杂志网络版报道，美国科学家首次利用经过基因改造的艾滋病病毒，对艾滋病患者进行治疗，并取得了显著效果。
美国马里兰州VIRxSYS公司开发这种技术的基本思路是：利用经过基因改造的艾滋病病毒，使免疫细胞产生一种“反义基因”。这种基因和免疫细胞的基因组结合在一起，一旦免疫细胞被艾滋病病毒感染，反义基因便会“启动”，并产生一种“反义核糖核酸”，这种反义核糖核酸会和免疫细胞中编码艾滋病病毒蛋白质的核糖核酸形成互补。从理论上讲，这两种互补的核糖核酸可以结合在一起，阻碍病毒的复制。
实验室结果表明，这种基因疗法可将免疫细胞中的艾滋病病毒复制降低到先前的百分之一左右。从2003年7月开始，该公司利用这种技术对携带有抗药性艾滋病病毒的患者进行治疗。他们从患者血液中过滤出免疫细胞，然后使细胞与经过基因改造的艾滋病病毒结合，再将结合后的细胞注入患者体内。人体试验目前还在进行当中，疗效迄今非常显著。
研究人员说，这是首次利用经基因改造的艾滋病病毒进行治疗。与目前流行的抗逆转录病毒治疗一样，新疗法无法彻底消除患者体内的艾滋病病毒。但由于这种反义核糖核酸片段非常长，即使是艾滋病病毒产生新的耐药性毒株，这种疗法也能发挥阻碍病毒复制的作用。
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