美国加州一个生物医学公司的科学家们近日宣布，他们已经开发出了一种革命性的“基因编辑”技术，有望在不久的将来“改写”人体中的任何一个基因，以达到治疗免疫疾病的效果。据说，这种技术还可以摧毁基因，也许能够阻止
艾滋病毒在人体内的扩散。
遗传病患者的福音
英国媒体4月4日报道说，位于美国加利福尼亚州的桑格默生物技术公司日前在这一关键技术上取得了重大突破，该公司的科学家们用“基因编辑”技术成功地对一个引发了严重联合免疫缺陷病(SCID)的突变基因进行了修正。
据介绍，SCID是一种体液免疫和细胞免疫均有缺陷的遗传性疾病。患者体内19号染色体上的基因发生变异而造成了这种疾病。得了这种病的婴儿容易在出生后不久反复患上肺炎、
脑膜炎和水痘等疾病，死亡率较高。传统的疗法的是向人体细胞中导入正常的基因片段，修补导致疾病的变异基因。但是这种做法通常会引发意想不到的危险。
桑格默生物技术公司4月3日在英国《自然》杂志上介绍了自己开发的疗法：首先培育出一种能够识别出19号染色体上变异基因代码的蛋白质。接着合成一种特殊的酶，能准确地将包括变异代码在内的24个相互连接的碱基从DNA链上剪下。然后，他们将蛋白质和酶结合在一起，连同与这24个碱基相同的、无变异的DNA片段一起插入人体细胞。
人体细胞的DNA片段被这种特殊酶剪断后，就会以新的完好的片段取代含有变异代码的片段，这就是所谓的“基因编辑”。桑格默生物技术公司总裁兰费尔博士称，他们可以锁定任何基因，进入人体细胞，对变异基因就行修正。
或可治疗艾滋病
在实验室进行的测试中，这种“基因编辑”技术成功在18%的人体细胞中替换了发生变异的基因。桑格默生物技术公司表示，这已经足以治疗某些严重联合免疫缺陷病了。
诺贝尔奖获得者、生物学家亚伦·克鲁格爵士表示，科学家们长期以来都在寻找以精确和可预测的方法来修改或者编辑动植物基因的方法。因此这种技术的确是一个
学术上的里程碑，它为基因修正疗法提供了保证，但是不会带来安全问题。
此外，这种“基因编辑”技术还可以锁定和破坏特定的基因。用它来阻止艾滋病毒在人体内扩散的
临床实验将会在2006年正式开始。
仍然有问题待解决
研究人员认为，这种技术可提取SCID患者体内的干细胞。干细胞能促使人体内被破坏的免疫细胞数量不断增加。应用这种技术对患者的干细胞进行基因修正，再将其重新植入患者体内，就可以修正患者的免疫系统，对这种疾病进行治疗。
不过，这种技术目前还无法应用于人体。兰费尔总裁也承认，这种技术在改变“目标”基因的时候也有可能会锁定或改变那些“无辜”的基因，比如那些控制眼睛和头发颜色的基因。还有人担心，这种技术成熟后会被一些父母滥用在改变自己孩子的体貌特征上。一些基因观察组织因此呼吁各国政府立法来阻止有关“基因编辑”的尝试。
英国杂志《自然》网络版4日报道称，美国加利福尼亚州的一家公司已掌握了“基因编辑”技术，可以永久性地改变人体内的基因。
下一步挑战艾滋病
掌握这项技术的是加州桑格默生物技术公司，该公司的科研人员利用“基因编辑”技术成功地改正了患有“严重混合型免疫缺乏症(SCID)”儿童的基因，让其免疫系统重新恢复正常。
SCID是一种体液免疫系统和细胞免疫系统均有缺陷的遗传性疾病，是患者体内19号染色体上的基因发生变异造成的。患者容易在出生后不久出现对肺炎、脑膜炎和水痘等疾病的反复感染，死亡率较高。
《自然》杂志称，SGMO公司的科学家首先培育出了一种能标定导致SCID的变异基因片断的锌指蛋白，又合成了一种能切割基因代码的酶。接着，科学家将锌指蛋白和这种酶结合到一起，连同正确的基因片断一同植入人体细胞。
在人体细胞内，锌指蛋白识别变异基因，并引导酶将这段变异基因片断给切除掉，并代之以正确的基因片断。最终，有变异基因的染色体被一一修复。科学家称，在实验中，培养液中18%的人体免疫细胞中导致SCID的变异基因都得到了修正。SGMO公司宣称，这意味着，一些SCID的婴儿可以被治好。
尽管科学家只研究了对导致SCID的变异基因进行“编辑”，但从理论上讲，这项技术可以用来治疗所有的单基因变异导致的疾病。SGMO公司宣称，他们准备明年开始研究用“基因编辑”技术制止艾滋病病毒感染免疫系统细胞。
“基因编辑”没有安全问题
锌指蛋白的发现者、诺贝尔奖的获得者亚伦·克鲁格高度评价SGMO公司的研究成果，他说：“这种工作当然是一种里程碑式的研究，给修改基因提供了基石，且没有安全问题。”传统的基因疗法的基本操作是向人体细胞中引入正常的基因片段，修补导致疾病的变异基因。但因为没有切除变异的基因片断，这种做法通常会引发意想不到的危险副作用。这种技术目前还不能直接应用于人体。但科学家认为，他们可先提取患有SCID婴儿的干细胞，先将它的基因修复，然后植入幼儿体内，促使人体内被破坏的免疫细胞数量不断增加。
专家担心新技术安全性
美国加利福尼亚州的一家生物科学公司近日研发出了一种基因“改写”技术。据英国《卫报》4日报道，这一“革命性”的科技成果有望“改写”人体内的遗传基因，并会对治疗一些先天性遗传疾病大有帮助。锌指蛋白质的发现者、诺贝尔奖获得者阿龙·克卢格说，“很多年以来，科学家都在寻找一种精确的方法来修改，或者说‘编辑’植物或动物的基因序列。圣加蒙公司的这种新的‘编辑’技术应该称为这一领域的一个里程碑。”
实验室研究获成功
“严重联合免疫缺损症”(SCID)是一种体液免疫和细胞免疫均有缺陷的遗传性疾病，由患者体内19号染色体上的基因发生变异所造成。患这种疾病的婴儿在出生时就存在基因缺陷，自身不具备免疫系统，只能在完全无菌的条件下生存，一般被称为“气泡婴儿”。这种婴儿往往在出生18个月内就会因为感染疾病而夭折。
据报道，美国圣加蒙生物技术公司已经利用自己开发出的特殊的“基因编辑”技术在实验室中对SCDI进行了试验性治疗。在测试中，实验室培养液中18%人体免疫细胞中导致SCDI的变异基因都得到了修正。圣加蒙公司的科学家表示，对于治疗疾病，这种修复程度已经足够了。
什么是基因编辑
科学家首先培育出一种锌指蛋白质和一种特殊的酶，其中的锌指蛋白质可以识别和结合任何期望的DNA片段，而特殊的酶则可以准确地将目标DNA片段剪断。随后，科学家将锌指蛋白质和酶结合起来，利用锌指蛋白质将酶输送到科学家想要取出的变异了的基因片段的前面。这样，这种特殊的酶就会将包括变异代码在内的一些碱基序列从DNA链上剪下，在锌指蛋白质的帮助下，科学家合成的新DNA片段将会和人体内原有的基因链结合起来。这就是“基因编辑”。
基因编辑能治什么病
尽管这种技术现在还没有应用于人体，不过圣加蒙生物科学公司的负责人埃德华·兰菲尔满怀信心地预计，“将来，我们可以深入到人体内部，到达任意一个我们想检测或治疗的基因序列，纠正那些错误的、可以引起遗传疾病的基因序列。这种技术对治疗单个基因突变引起的疾病非常有帮助。”据兰菲尔介绍，最先应用这种新技术治疗的可能是一些血液病，如镰状红细胞
贫血症等。
另外，由于这种技术还可用于攻击和破坏人体内的基因，因此，它还可以用于阻断人体内有毒基因的再度复制，从而延缓病情的发展。兰菲尔说，他们将于明年开始试验用这种技术治疗艾滋病。
基因编辑也会犯错误
不过，兰菲尔也承认，这种技术在改变致病基因的同时，也有可能“顺便改变”人体内的其他基因，比如控制视力和头发颜色的基因。兰菲尔说，这种技术的灵活性非常大，因此有时会“犯一些错误”，不过，人们通过其他的医学方式治病也会遇到此类问题。
英国“基因观察”组织的负责人休·迈尔却对这项新技术持怀疑态度。他说，“我们总是夸张地说有多少人盼望着用这种新技术治疗他们的疾病，但我认为，只有在有了足够的安全保证后，人们才会对这种新技术感兴趣，毕竟，谁也不愿意拿自己的生命当作试验品。”
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