2007年，美国国立精神卫生研究所（NIMH）相继完成了一系列的
临床研究，包括关于精神分裂症药物的临床抗精神病药物干预有效性试验（CATIE）、抑郁症的序贯治疗(STAR*D)、双相障碍系统治疗的增强计划（STEP-BD）。上述研究共招募了1万多名受试者，有200多家医院参与，以评估上市的精神疾病药物对患者的治疗益处。然而，研究结果并不令人满意：虽然精神疾病药物可以使部分患者症状好转，但是并不能够使患者完全康复。
科学家们普遍认为，精神疾病如精神分裂症、自闭症和心理疾病可能是由于神经通路遭到破坏引起的，脑细胞功能整体失常间接影响到思想、感觉和行为。然而，神经通路在疾病症状的发展、解剖结构、功能整合和动力学中非常复杂，目前研究者提出了一些新的观点，如基因结构和功能异常导致了神经元功能的失调，进而引起广泛的和复杂的神经精神表型。
发病机制的复杂性为新药开发留下了种种难题。那么，谁有望成为精神疾病新药开发的领航者呢？传统上来说，精神疾病药物开发主要由企业主导，不过如今NIMH更支持在
学术研究机构的实验室先进行早期的靶向确定，然后由生物技术或者制药企业的科学家们来完成早期的试验，最后由制药企业或者NIMH支持的学术研究机构完成临床试验，进而向美国食品药品
管理局（FDA）申请批准。
传统模式面临困扰
传统的精神疾病药物开发模式正在面临困扰。过去的几年里，由于这一领域的新药开发遇到困难，生物技术企业正在放弃精神疾病药物的开发。去年，两家专注于抗抑郁症药物和抗精神疾病药物研发的企业——葛兰素史克和阿斯利康，宣布终止他们的精神疾病药物开发项目。随后，其他一些公司也纷纷效仿。导致制药企业纷纷从精神疾病药物开发领域撤退的原因有很多，如：市场上多种仿制药的竞争；新候选药物(如靶向作用于神经肽受体的药物)研究的失败；缺乏合适的动物模型或者细胞模型；花费较高；研发周期较长等。
开发费用居高不下
根据企业提供的数据，精神疾病药物的开发大多是不成功的。目前的资料显示，开发一种新药的费用达10多亿美元，而且25项独立的项目中仅能够成功上市一种新药。NIMH年均14亿美元的投入也难以替代制药企业的角色。如果制药企业继续放弃精神疾病药物的开发，NIMH无论是单独或者通过合作来弥补新药开发投入的不足显然将非常吃力。另外，目前NIMH也难以为企业提供足够的新候选物，以保证药物开发的顺利进行。而且NIMH赞助的研究也很难为企业投资创新药物提供快速的
检验工具。
支持行动悄然展开
目前，NIMH已经启动了分子实验室项目(为学术研究者提供筛选分子然后将其转化为药物开发的先导化合物)。为了加速先导化合物向药物的转化，NIMH相续完成了药物化学、毒理学和药代动力学项目，为尽早实施早期临床试验提供保证。美国新的
医改法案中的“治愈加速网络”也授权NIMH通过各种努力为公众提供更优的治疗药物。
NIMH目前正在开发脆性X染色体综合征新药和对抑郁症研究进行赞助，以期寻找可快速起效的抗抑郁症药物和治疗精神分裂症的认知缺陷或者自闭症社会技能缺失的药物，以满足社会对这些药物的高度需求。作为治愈加速网络优先的项目，NIMH还将会支持更多的早期临床试验。
延伸阅读
很显然，开发新的疗效更好的精神疾病药物是人们非常迫切的需求，而对新药的开发必须基于对疾病的发病机制的研究，通过发病机制确定新药的作用靶点，进而开发出创新药物。令人欣喜的是，最近开展的对精神疾病的神经生物学基础研究为确定抑郁症、精神分裂症、双相性精神障碍、焦虑和自闭症的新药作用靶点提供给了重要的依据。
另外在去年3月，由3名诺贝尔奖获得者和另外几名著名的科学家联合撰写的一篇发表在《科学》杂志上的文章，论述了基因组学和神经通路的关系，为精神疾病药物的开发提供了新的思路。而在
癌症新药研究中通过了解发病机制，确定作用靶点和开发新药的方法，也可以应用于精神疾病药物的开发——这已经不是“me too”药物了，而是创新型的、更有效的新药。
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