目前,德国首都柏林布赫分子医学研究中心的科学家正在研究一种新的药物,一旦研究成功,它将从根本上改变医学概念。
据称,研究人员已经找到了一种新途径,即让不健康的基因保持沉默,采用这种方法可将疾病扼杀在“萌芽”状态。
在自然界经常会出现RNA干涉现象,防止病毒和控制基因活动,也就是说,人们可以有目的地利用RNA干涉让基因保持沉默。但是,在此之前必须弄清楚哪些基因属于引起病变的基因,才可以通过让它们保持沉默,达到治疗的目的。
采用核糖核酸治疗疾病首先要生产出能粘住相关基因RNA信使的合成siRNA分子,当信使RNA从DNA向“蛋白工厂”(细胞液)传递信息时予以摧毁。布赫分子医学研究中心的科学家对这一课题攻关4年之久,他们对这一可能感到十分振奋。从原理上说,无论哪种基因均能让其沉默,并阻止它们产生编码蛋白,因为几乎所有疾病均是通过非正常蛋白而引发的。目前,科学家正在寻找某种疾病的关键,如向
肿瘤供血起作用的基因。
普通药物首先是从蛋白质入手,科学家只要知道哪些疾病会引起蛋白质发生变化,便能以少量化学分子阻止蛋白形成。但是,这是一件很艰巨的任务。迄今,10名化学家已专门研究了3年,目前已初见端倪。科学家希望,在现有的基础上拓宽应用范围。一般来说,普通药物往往作用于酶,即作用于5000至10000个蛋白,可实际上有30000个可引起疾病的蛋白。然而,RNA干涉法不局限于酶,因而具有很好的应用前景。
目前,德国不少大型制药集团已经了解到了RNA干涉法的意义,阿斯特拉、阿芬提斯和秀灵等公司准备与研究中心合作。柏林秀灵公司负责人根德斯托克称,这是一项十分有意义,也是需要长期跟踪的技术。然而,真正将该技术转换成药物还需要有一个相当长的时间,至少需10年左右。不过,制药公司已经开始利用这项技术寻找合适的药物结构。如果用动物做实验,缺乏某些引起疾病的基因,一般过程为2至3年。如今,研究人员只需一年半的时间就可以完成。
研究人员希望,尽快在siRNA高效物资方面取得突破,眼下需要解决的问题包括实际使用时的包装,这种包装应在药物注入人体后在血液中不会被酶降解。此外,研究人员希望让分子进入特定组织后能真正产生作用。不久前,研究人员已经开发出一种脂肪包装物质,它不会被酶降解。为此,研究人员还获得了德国技术创新奖。
与外国竞争对手相比较,德国柏林布赫研究中心的技术应当说领先于对手。但是,对德国科学家来说,鉴于目前德国乃至欧洲的投资环境,他们处于劣势,恐怕难以将技术转换成产品。不久前,科学家和研究人员已经向柏林政府、联邦教研部提出需要追加研究经费,且在报告中提出,该技术适用于治疗如前列腺癌等。但是,政府能否让科学家们的愿望成为现实,目前还不得而知。
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