加拿大渥太华卫生研究所的科学家最近发现,PAX7基因对受损肌肉的恢复起着重要作用。
人体肌肉经常会出现受损后恢复的情况,但对于老年人或患有肌肉营养失调症的病人来说,受损肌肉的恢复比较缓慢。渥太华卫生研究所的科学家鲁得尼奇通过对老鼠的研究发现,PAX7基因可以帮助某些成年干细胞变成可形成肌肉的细胞。
肌肉营养失调症的发病原因是肌肉不能生成一种名为肌营养不良蛋白(DYS鄄TROPHIN)的蛋白质。渥太华卫生研究所的研究人员在实验中发现,把能表达PAX7基因的转基因干细胞注射到缺少肌营养不良蛋白老鼠肌肉中,老鼠肌肉又可以生成这种蛋白质。而老鼠原来那些不能形成肌肉的细胞很多变成了能生长成肌肉的细胞。
渥太华卫生研究所所长沃登表示,这项发现对治疗儿童及成人的肌肉营养失调症有重要价值。但研究人员认为,要把PAX7应用于人体的治疗还需要很长时间,且由于基因疗法本身比较困难及费用较大,将来可能的治疗方法是开发出能刺激骨肉中PAX7活动的药物。
据当地媒体12日报道,加拿大科研人员在利用成年干细胞治疗肌营养不良症方面取得重大突破。
肌营养不良症是由
遗传因素导致的原发性骨骼肌坏死性疾病,
临床上主要表现为进行性骨骼肌萎缩及无力,该病也可累及心肌,目前尚无有效治疗方法。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病,患者3到4岁时就会因肌肉无力或萎缩而不便行走,一般在20多岁时死亡。
加拿大渥太华卫生研究院的研究人员日前宣布,他们在实验中将一种名为“Pax7”的基因掺入成年干细胞中,然后注入到老鼠体内,成功促进了实验鼠新肌肉组织的生长。
研究人员认为,这一发现意义重大,因为他们的实验显示成年干细胞也具有一些以前被人们认为只有胚胎干细胞才具有的功能与作用。成年干细胞是最容易获得的,但科学界一直对成年干细胞的分化能力存在争议。加拿大研究人员的发现可使人们对成年干细胞的作用产生新的认识。
研究人员说,用成年干细胞治疗肌营养不良症还处于起步阶段,要真正用于临床治疗还需更多研究和试验。
作者: