20世纪90年代，科学家自信地宣布，基因治疗将是一场医学革命，它能让现在所谓的绝症不再是绝症。如今15年过去了，基因疗法真如科学家们所预言的那样吗？
不是！至少还不算是——经过900多项
临床试验，科学家不得不承认，基因治疗发挥的作用让人失望；同时那些长期支持基因研究的投资商也抱怨到，基因治疗的进展比我们想象的要慢得多。
正如美国康奈尔大学威尔医学院（Weill Medical College of Cornell University ）的
遗传学会主席Ronald Crystal说，“每个人都知道用基因做药是个好主意，可是实施起来并不容易。”
完美理论遭遇残酷现实
今年3月，10个曾经接受基因治疗的儿童，成为法国新闻媒体的报道焦点。这10个儿童的故事恰恰给人们对基因治疗抱有的巨大期待浇了一盆冷水。
从1999年到2002年期间，巴黎医院接纳了这10名患者，他们都患有一种少见的基因疾病——导致他们先天丧失免疫功能。尽管骨髓移植可以治疗这种疾病，但是很多患儿都找不到和身体匹配的骨髓捐献。于是医生们想到最治“根儿”的方法——植入正常的基因到患儿体内，修复有缺陷的免疫系统。
加州大学圣地亚哥医学院的儿科与医学伦理教授Theodore Friedmann说，“这种治疗可以让他们恢复健康，找回正常的儿童生活，他们可以外出，可以和伙伴们在泥里打滚，这些他们以前想都不敢想。”
但是，事情发展得并不像理论上那么完美。医生发现，基因治疗有使细胞快速“增殖”的危险。 Crystal认为它们有可能变成致癌细胞。
Crystal的担忧不幸被言中，最近，法国医生已经宣布，在这些接受治疗的儿童中，一名已经死亡，三分之一的人出现了类似白血病的征兆。
借助科学寻求答案
然而科学家表示他们决不会放弃基因治疗。事实上，在英国也有类似的治疗在开展，而且目前他们的健康状况表现良好。
美国基因治疗学会（American Society of Gene Therapy）主席Katherine High认为，不能否认医生还不能完全控制局面，那些植入新基因周围的细胞会出现被孤立趋势。
有些医生认为，许多治疗方法，从心脏移植到抗癌药，经过几十年的探索已经日趋成熟，但是这些治疗方法的背后也隐藏着其他潜在的危险，比如针对
癌症的放化疗法往往会损害心脏甚至诱发新的癌变。
但是很多科学家仍坚持基因治疗是绝对具有优越性的，Friedmann多次表示：“它以妥当的方式，恰到好处的时机，正当发展。”
而作为一名费城儿童医院医生的Katherine，数年来，一直在治疗那些严重的血友病患者。5年前她已经开发出一种针剂，并在狗的身上试验成功。但是对于人的临床试验却才刚刚开始，Katherine说，人体试验比较困难，首先我们在人体植入携带新基因病毒后，人体有抵抗现象，另外，即使新基因进入人体，人体排外现象也很严重。
但是那些投资者已经没有耐心继续等待科学家来解决这些问题，曾经资助Katherine的投资商都已经撤资，Katherine现在必须为研究室能否继续生存而奔波。事实上投资者的谨慎也不无道理。1999年十几岁的Jesse Gelsinger 注入携带新基因的病毒后在费城大学死亡，这件事让很多投资商对基因治疗理性起来，以前，在美国基因的临床试验最多的时候一年曾经达到91起，但是现在已经大大锐减了。
在挫折中成长
但是理性也不意味着放弃，科技投资公司现在纷纷把目光投向那些市场潜力更大、患众更多的疾病，比如癌症、失明、帕金森氏症等，美国国家心脏、肺和血液研究中心的协调人Sonia Skarlatos说，现在只有10%的力量集中在单基因疾病的研究和实验中，而近70%的人都在搞癌症方面的实验。
目前用基因治疗癌症的方法主要是修改和重组病毒基因。病毒的某些基因片段保留下来，使其仍旧具有高度感染的能力，而它那些具有复制、毒素、分泌蛋白质等特性的基因片段，则被替换成通过基因重组技术的抑癌基因片段，或者其它我们所需的片断。最后将病毒注入人体。
而新近发表在《自然》杂志上的文章颇具开创性，它提供了一种新思路——用蛋白质来修复受损或者问题基因，而不是用新基因来取代它们。
美国斯克利普斯研究院（The Scripps Research Institute）的Daniel Salomon表示：“事后，人们总是太容易忘记曾经尖刻的讨论、不留情面的谩骂，享用其科学研究所带来的种种便利，而永远无法理解当科学家身处前人从未涉足的领域时的艰辛、孤独和无助。”
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