经过对小鸡进行的一项研究后，美国科学家称，终有一天基因治疗能够预防一种
遗传性儿童失明。研究人员说，这种基因治疗方法延缓了小鸡失明的时间，或许将来它也会保护儿童，避免一种被称为“莱伯氏先天性黑矇”（LCA）的遗传疾病发作。
通常患有莱伯氏先天性黑矇症的小鸡，从出生第一天起就无法看见任何东西。然而，通过对孵化期的鸡卵进行基因治疗后，小鸡出生后拥有视力的比例达到了6/7。美国佛罗里达大学的Susan Semple-Rowland带领工作小组进行了这项研究。
Semple-Rowland和其他研究人员着重对GUCY2D基因发生的变异进行研究，GUCY2D基因变异导致了LCA1型眼疾发生，这是LCA最常见的类型，病例比例大约为20%以上。
如果一个人携带了两个GUCY2D基因，他的眼睛后方的细胞就不能够正确地对光线作出反应，因此无法将正确的视觉信号传给大脑。通常GUCY2D基因发生变异的人在幼年时期就会失明。
Semple-Rowland说，研究LCA1眼疾的最佳动物模型是小鸡，并且它的GUCY2D变异基因是通过遗传天然获得的。这些小鸡天生失明。研究小组将一种病毒的基因改造为携带机能完全的GUCY2D基因，然后将这些特别设计的病毒注射到GUCY2D基因发生变异的鸡卵中。小鸡出生之后，研究人员将它们放入内壁涂有垂直黑白线条的旋转圆桶中，当圆桶旋转时，视力正常的小鸡就会头随着一个特殊的条纹转动。圆桶的转速改变时，小鸡转头频率也随之变化。在实验中有7只经过基因治疗的小鸡，其中6只看起来有视力机能，并且头部运动能够根据圆桶转速变化而改变。未经过基因治疗的三只小鸡都没有表现出同样的视力机能。研究人员对接受基因治疗的小鸡进行进一步电子测量，发现它们眼睛后部的细胞对光的反应度达到了正常小鸡的10%。而未经基因治疗的小鸡却对光线产生不出任何电子反应信号。
Semple-Rowland推测，如果这项治疗适用于人类，那么可以对5岁以下的儿童进行治疗。但并不鼓励对胎儿进行治疗。然而，基因治疗存在广泛争议，而且它对人类产生的副作用还处于相对不可预测状态。用来治疗小鸡的转基因病毒可能会给人类带来危害。此外，这种基因治疗的疗效并不持久，小鸡出生四个月后丧失了一部分视力功能。研究人员说，这有可能是因为注射的病毒量不够多，因此相对来说只有小部分光敏细胞得到了治疗。研究人员已将研究报告发表在《公共科学图书馆•医学》杂志上。
译自《新科学家》网站
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