■世界首例人类线粒体基因组在苏合成，约5微米，实现两大技术突破
■找到“变异基因”后，合成健康基因并进行替代，从而彻底治疗疾病
人类治疗重大疾病就像汽车换轮胎一样简单?这并非天方夜谭，而是“基因治疗”技术为人类描绘的美好未来。近日，世界首例人类线粒体基因组在苏州金唯智生物科技有限公司合成，这标志着人类向“基因治疗”的理想实现又迈进了重要一步。
几乎任何一种疾病归根结底都与基因相关。进行“基因治疗”时，医生首先通过基因比对找到患者的“变异基因”，然后合成健康基因并替代变异基因，从而达到彻底治疗疾病的目的。据了解，“基因治疗”理论由美国科学家迈克尔·布莱泽在1968年首次提出。 1989年，美国南加州大学科学家威廉姆·安德森进行了首例人体基因治疗
临床试验研究。随着基因治疗研究的稳健发展，2000年，法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能，这也标志着人类基因治疗实现了从实验室到临床的突破。“合成基因”是基因治疗中的重要环节之一，从事基因研究的苏州金唯智生物科技有限公司正是这样一家“基因工厂”。据该公司中国总经理杨平博士介绍，世界首例人工合成人类线粒体基因组约5微米(0.005毫米)，由该公司研发团队采用快速化学合成方法8周合成。
据了解，目前合成的人类线粒体基因组主要运用于实验室研究，应用前景包括用于治疗与线粒体有关的失明、耳聋、
癌症、II型
糖尿病等疾病。杨平介绍说，世界首例人类合成线粒体基因组实现了两大技术突破，其一是“基因组长度”。“碱基对”是基因组长度的计量单位，碱基对数量越大表明基因组越长、合成难度越大。目前，国际上只有少数机构可合成1万对碱基以上的基因组，人类首例合成线粒体基因组碱基对数量为1.68万对。另一大突破是成功研制了基因组载体，载体是基因组的“家”，该公司为人类首个合成线粒体基因组特制了载体，住进这个量身定做的“家”，基因组不仅能“健康长寿”即长久保存，而且还能保证“人丁兴旺”——基因组在载体中可稳定地实现自我复制。目前，该载体技术正在申请国际专利。
杨平告诉记者，世界首例人类线粒体基因组的合成为该公司实现合成生物学领域的技术领先奠定了基础，在该技术基础上，公司研发团队将于今年完成10万对碱基的基因组合成。预计明年下半年，该公司有望合成100万对碱基组成的基因组，达到国际领先水平。
名词解释
线粒体
线粒体大量存在于细胞中，是细胞中制造能量的器官，科学界对“线粒体”又有“细胞发电厂”的别称。
一个细胞内含有线粒体的数目可以从十几个到数百个不等，越活跃的细胞含有的线粒体数量越多，人体心脏和大脑细胞的线粒体数量最多，皮肤细胞中线粒体数量较少。
线粒体基因组可在“身份定位”中发挥重要作用。美国“9·11事件”后，遇难者的身份均通过线粒体基因组识别;而将“正版”萨达姆·侯赛因与众多替身区分开来的也正是线粒体基因组技术。
人物素描
杨平：喜欢问“下一个……会怎么样? ”
□本报记者 施艳燕
语速通常比其他人快一个节拍;采访中不时对没有生物学知识背景的记者来一句幽默的鼓励：“问得真好，你越来越像生物学家了! ”温和精干，是杨平留给记者的第一印象，但他的同事说，杨平有着“让人紧张”的另一面，这一面常常出现在业务探讨中——他的问题总是落在别人的“盲点”上，轻易就把人“问倒”。
杨平说，他最喜欢的是天马行空地思考各种问题，想得最多的是“下一个……会怎么样? ”正是这样的思考，让杨平在生物学基因研究领域登上了一个又一个新台阶。 1997年，作为中国药科大学两名被选派的青年科学家之一，杨平赴比利时杨森研究基金会从事
药学遗传学及个体化治疗研究。 “长QT综合征”是基因缺陷引发心脏钾离子通道变异的心脏疾病，也是年轻人心源性猝死的首要原因。在比利时期间，杨平及团队不到一年就鉴定出“长QT综合征”变异基因的基因组结构，还创新性地找到两例患者的钾离子变异通道，极大推动了该研究在临床试验的应用。
之后七年，杨平在美国范德堡大学医学中心从事基因研究，其
中药物基因学与
心律失常疗法的研究项目获得美国国立卫生研究院连续四年1120万美元的资助，该项目使范德堡大学成为心律失常药物基因组学研究领域的领军研究机构。
2006年，杨平回国，不到三年，他领导并参与建立了全球最大的基因合成平台。去年5月，他来苏担任金唯智全球合成生物学事业总负责人、中国区总经理，今年领导公司研发团队合成了世界首例人类线粒体基因组。
采访中记者发现，杨平关于“下一个”的思考呈现超强的发散性。他会突然问记者：你有没有想过，下一代的记者采访会用哪些高科技产品……杨平说，世界原本就相通，这样的思考有助于不同领域的内容触类旁通、融会贯通。
结束采访时，记者问杨平：下一个十年，你希望自己有哪些变化?他说：我希望建成一个世界顶级的 “基因工厂”，这个工厂除了生产“基因”，还是一个生产“LEADER”(领导者)的地方。(施艳燕)
作者：
2011-8-26