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Treeway公司很高兴地宣布，与Cedars-Sinai理事会再生医学研究所（Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute）建立合作，共同为肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）开发AAV5-GDNF（TW002）基因疗法。
Treeway是一家由两位ALS患者创建的生物技术公司，今年早些时候从uniQure公司获得了使用AAV5-GDNF的独家许可协议（exclusive license agreement）。GDNF在ALS中具备有希望的临床潜力，但需要最优化递送到作用位点。AAV5-GDNF是一种基因疗法，拥有新型的临床使用管理模式，是Treeway公司开发中的第二个产品（TW002）。
为了推进AAV5-GDNF基因疗法的开发，Treeway公司将与Cedars-Sinai理事会再生医学研究所主任Clive Svendsen博士领导的研究团队共同工作。Svendsen是人类神经干细胞生物学方面的专家，特别关注于使用神经干细胞，修饰以释放GDNF，来治疗ALS。
Treeway和Cedars-Sinai申请了一份TREAT ALS?药物开发合同（TREAT ALS?Drug Development Contract）并获得了50万美元资金。该药物开发合同由美国ALS协会倡导，旨在将有前途的潜在疗法快速推进到临床试验。TREAT ALS?药物开发的拨款，将用于启动一项临床前研究，在一种ALS大鼠模型中进一步评估TW002的安全性和有效性。临床前研究是为ALS开发TW002的重要步骤。
Treeway公司首席执行官Inez de Greef说：“此次合作与Treeway公司的“合作创新”理念相一致，我们相信这项研究将帮助我们迅速推进科学突破和为ALS患者带来新疗法的进一步目标。我们感谢ALS协会的拨款，使我们能够共同致力于为ALS找到治疗方法。”
“ALS协会很高兴为学术界-产业界的合作伙伴关系提供资金支持，从而加快ALS疗法的开发”ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士评论道。