新的ALS治疗方法对神经退行性疾病有效

2005年03月28日 (好医生) 来自英国和瑞士的科学家于本周日宣布，他们用一种新方法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称为Lou Gehring氏病，是一种顽固性神经退行性疾病）患者，能够通过干扰错误基因发挥治疗作用。

小鼠试验结果提示，RNA干扰治疗虽然不能够根治ALS，但却能够减缓病情进展。ALS是一种最常见的运动神经元疾病，它是由于脊髓中的神经元细胞死亡造成的，会导致肌肉萎缩和完全瘫痪。大约有10％的ALS病例是由于遗传原因造成的，一种被称为SOD1的蛋白质至少有100余种变异造成了ALS发病。科学家通过遗传工程技术使小鼠体内携带有错误的人类基因，从而发病，来模拟人类ALS。

有两个独立的研究小组应用基因治疗方法干扰转基因小鼠中错误的SOD1基因功能。结果显示，用这种方法可以延缓疾病的发展，能够使小鼠活的时间更长。

研究人员使用了不同种类的lenti病毒，这是一种与艾滋病病毒同系的病毒，它擅长将遗传物质转运到细胞内部。科学家首先将病毒无害化，然后使其携带RNA进入细胞内，干扰小鼠体内变异的人类SOD1基因所产生的错误RNA。

来自Ecole研究所的Patrick Aebischer等人在最近一期的《自然医学》杂志上指出，研究结果显示，使用lenti病毒使变异基因失活，将能够发挥延缓发病和延长运动神经元疾病的治疗作用。

Aebischer等人认为，健康的SOD1基因可能有某种重要作用，因此他们计划改变基因治疗的方法，将健康的SOD1基因转入病变细胞内。治疗后小鼠的运动能力显著优于未经治疗的小鼠。

在第二项研究中，来自英国牛津大学的科学家尝试将基因治疗物质注射到ALS变异小鼠的脊髓和各处肌肉中。研究人员在处死小鼠后，解剖发现经过治疗的小鼠体内健康的运动神经元要比未经治疗的小鼠更多。

Azzouz等人在最近一期《自然医学》杂志上报告说，经基因治疗后小鼠ALS症状的发展时间增加一倍，小鼠的寿命增加80％。