2006年06月16日 教育部科技发展中心
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阻止细胞内转运蛋白的作用可以引发成年人的神经性退化疾病，例如亨庭顿疾病，肯尼迪疾病。理解那些疾病的细胞转运机制可以提供靶点治疗这些疾病。
发表在《自然.神经科学》的一篇报道，伊利诺斯州芝加哥医学院的研究人员展示了肯尼迪疾病中干扰细胞内的称为“快速轴突运输”的转运系统的一个化学途径，其转运系统可以把蛋白从他们合成的位点运输到他们起作用的位点。
芝加哥医学院解剖和细胞生物学系主任兼教授，Scott Brady博士说道，这个转运系统在神经元中非常重要，因为这些细胞可以有三英尺长。
Brady 说，“快速轴突转运系统的崩溃等于有选择性的杀死神经元，因为神经元会特别性的依赖转运系统。”
肯尼迪疾病是因为脊髓和球部肌肉萎缩。就像我们了解的亨庭顿病一样，这是一个罕见的，但却是致命性的疾病。在30到50岁的人群中，大约4万人中就有一例。亨庭顿病的比例是它的四倍。
神经性退化疾病是由于其基因编码氨基酸的序列中重复谷氨酸序列被延长。尽管影响着不同的基因，但是因多聚谷氨酸的延伸而导致的疾病的起始病发年龄都是中年，并且都是通过神经元末端死亡的模式而导致损失部分神经元。多聚谷氨酸基因在许多内型的细胞中被表达，但是只有神经细胞受到影响。
早期的研究着重于特殊的神经性退化疾病的细胞内转运体系的蛋白变异。这使得研究人员猜想如果这些多聚谷氨酸蛋白抑制了这些疾病，包括肯尼迪疾病的快速轴突转运体系。那么，睾丸激素的受体变异就会导致了动力神经元的损失。在新的研究中，Brady与其同事们能够表明肯尼迪疾病中的变异蛋白是激活一种称为JNK的激酶（它的作用是抑制转运蛋白）来抑制快速轴突转运体系。
Brady说这是关于多聚谷氨酸疾病提出的一种新的机制可以解释为什么只有神经细胞死亡。通过激活JNK激酶，可以提供一个新的治疗靶点，从而限制，延迟或者可能阻止神经性退化疾病的进程。
作者：
2006-6-16