脊髓延髓肌肉萎缩症（SBMA）是一种X性连锁隐性
遗传病菌，又称肯尼迪病，主要表现为近端肌肉萎缩的球麻痹和肌束震颤，到后来只能坐轮椅，动不了、头不能转，说话困难。这种病罕见却致命，目前世界上尚无有效的治疗方法。全球每4万人中便有1人患上此病，主要的发病人群为30-40岁的男性。
已知脊髓性肌肉萎缩症和男性荷尔蒙受体的胺基酸变长有关，一般男性荷尔蒙受体有20多个胺基酸，此类患者基因突变，有40几个胺基酸。太长的胺基酸会卷成一团，集中在神经元细胞核上，使神经无法正常运作。
研究人员从生姜、咖哩中粹取化合物ASC-J9，纯化修改后活性增加100倍。ASC-J9会将男性荷尔蒙受体分解，使其不会集中在神经元细胞核上，脊髓性肌肉萎缩症状因此复原了。
研究团队将导致人类脊髓性肌肉萎缩症的基因转殖到60多只小鼠体内，小鼠开始出现在木杆上走不稳的肌肉萎缩症状，注射ASC-J9后，小鼠的症状竟然复原。若
临床试验证实疗效，ASC-J9可望成为全世界第一种真正能治疗肌肉萎缩症的药物。实验结果证明，注射“ASC-J9”后，小鼠至少都能恢复部份行动能力。
而且，如果在发病第八到十周前就给予治疗，小鼠的肌肉力量和活动能力能恢复到接近一般状况。虽然“ASC-J9”无法阻断发病，但却能将发病小鼠的平均寿命由29周增加至40周。这项新药即将进行第二阶段的人体实验；如果一切顺利，ASC-J9可望成为全世界第一种真正能治疗肌肉萎缩症的药物。
研究
论文已以浙江大学医学院附属第二医院杨之明博士为第一论文作者、浙江大学为第二单位于2007年3月6日由《NATURE MEDICINE》正式发表。
参阅文献：ASC-J9 ameliorates spinal and bulbar muscular atrophy phenotype via degradation of androgen receptor.Nature Medicine - 13, 348 - 353 (2007)
作者：
2007-3-30