美用GAD基因治帕金森病

　　中国医药报讯　日前，美国研究者首次尝试以基因治疗帕金森病，并获得重大进展，接受试验的患者对身体的控制能力明显改善。
　　美国康奈尔大学韦尔医学院的研究人员在纽约针对11名男性与1名女性进行了这项名为“特洛伊木马式”疗法的试验性研究。此前的研究显示，帕金森病患者大脑中的丘脑底核部位出现活动过度的现象，阻挡讯号传回神经系统，因此妨碍人体的运动控制。
　　基因疗法的重点落在编码为谷氨酸羧酶（GAD）的基因上。GAD是促进中枢神经递质（GABA）生成的酶，而GABA有助于控制神经细胞间的化学信号。研究者将GAD基因插进一个失去能力不能致病的病毒中，由它将GAD基因送到大脑内的目标区域——丘脑底核，并促进该区域
　　GABA的生成，这样就能减少兴奋性神经信号，并能增加抑制性信号，平衡大脑活动。
　　研究者在12名受试者大脑的一侧植入了GAD基因，3个月后，他们普遍反映植入基因的半侧大脑所控制的一侧身体状况出现明显改善，颤抖、抽筋等症状减轻。根据帕金森病的严重程度分级，他们平均改善程度达到25%~30%，有些患者甚至恢复了65%。
　　在试验结束1年后，经过评估，基因疗法的疗效仍在持续，而且没有人出现副作用。研究人员说，虽然这只是初步试验结果，却具有里程碑的意义，不仅对于帕金森病的治疗，还包括其他针对神经性疾病的基因疗法。美国研究人员希望未来能在更多的志愿者身上进行大规模试验，并且针对大脑两侧同时进行。
　　 （魏明）