基因治疗能改善帕金森氏病患者的临床症状

2007年07月05日 Lancet 2007; 369: 2097-105 医学空间（MEDcyber.com）7月5日消息—据一项最新研究，基因治疗可通过抑制兴奋旁路而不是保护残存的多巴胺神经元来改善帕金森氏病患者的临床症状，该研究结果已发表在近期出版的《The Lancet》上。

Weill Cornell医学院的Michael G. Kaplitt博士是该项研究的主要负责人。他和他的同事们在I期研究阶段（即理论验证阶段），共入选了12名UPDRS运动症状得分明显减低的进展性帕金森氏病患者。其中男性11人，女性1人，平均年龄为58.2 + 5.7岁，Hoehn和Yahr帕金森病的分期评分在3级以上。所有患者均在MRI的引导下，通过外科手术向一侧丘脑下核注入可编码谷氨酸脱羧酶的、携带GAD基因的腺相关病毒，后者可促进GABA（脑内一种主要的抑制性神经递质）的合成。分别于基线时、治疗后1、3、6和12个月进行UPDRS得分、日常生活能力分级、神经心理测试、FDG-PET等项目的评估。结果发现，从治疗后3个月起就可观察到患者运动症状的改善（“关”和“开”的症状和评分均有改善），疗效可持续1年左右。无论是在治疗刚结束时还是1年的随访期中均未发现明显的不良反应。在10名1年后UPDRS“关”得分改善的患者中，有4人改善了0~20%，2人改善了20~40%，4人改善了40%以上，治疗侧对侧的上肢改善最为明显。但患者的日常生活分级、UPDRS运动障碍评分、每日服用的抗震颤麻痹的药量及神经心理测试方面均无显著的改变。此外，FDG-PET扫描显示，丘脑区代谢的减少受治疗半球的限制，且临床运动评分与辅助运动区的脑代谢情况有关，从而进一步证实了基因治疗的有效性。