2007年08月09日 医业网
【医业网据路透社2007年8月3日纽约讯】根据美国研究者的报告，旨在恢复白介素受体功能的基因治疗可改善某些有X连锁重度联合免疫缺陷征(XSCID)青春期前患者的免疫功能。
美国国立变态反应和传染病研究所的Harry L. Malech博士说，虽然明显益处只见于被治疗的3例患者中的1例，并且免疫改善的程度不如对婴儿基因治疗所见到的那样明显，但是证明这种治疗对较长儿童和婴儿同样有益是十分重要的。欧洲研究者以前曾显示，这种方法在14例婴儿中的12例高度成功，虽然3例患者后来发生了继发于逆转录病毒载体插入诱变的T细胞白血病。
在报告于7月的《血液》（Blood 2007;110:67-73.）杂志上的当前试验中，Malech博士及其同事治疗了3例（年龄为10、11和14岁）有逆转录病毒转导的自体外周动员的CD34+造血干细胞的患者。
最年轻的受试者的T细胞功能显著改善，多谱系逆转录标记见于所有3例患者。Malech博士说，有更活跃骨髓的婴儿比较老患者对基因校正细胞的移植更可能接受，因此导致更强的免疫重建。然而，他补充说：“我们的研究首次显示对某些较长XSCID患儿进行基因治疗可能使免疫功能达到有
临床益处的改善。”
Malech博士总结说：“为了达到在这些婴儿中所观察到的基因校正细胞在较长XSCID患儿的移植程度，在未来的研究中有必要增加小量化疗条件作用的使用在骨髓中制造空间，促进基因校正干细胞的移植。”
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2007-8-9