上海血液学研究所在建所20周年之际透露：继在急性早幼粒细胞白血病诱导分化、凋亡靶向治疗领域获得举世瞩目的成果后，另一种白血病类型――Ｍ2型白血病基础研究和诱导分化治疗也获得了重要的新进展，目前已经完成
临床前试验并进入药物开发阶段。
研究人员在基础研究中发现，
中药提取物冬凌草甲素通过靶向治疗，可以诱导Ｍ2型白血病细胞凋亡，和诱导分化剂联合应用，可以使Ｍ2型白血病获得良好的疗效，并在动物试验中得到验证。
27日，上海血液学研究所和江苏恒瑞医药股份有限公司签订了冬凌草甲素治疗Ｍ2型白血病的临床试验合作协议，标志着这一领域的基础研究成果向产业化转化迈出了重要一步。
作为国际
肿瘤诱导分化、凋亡靶向治疗的先行者，上海血液学研究所率先在急性早幼粒细胞白血病基础研究和临床治疗方面取得突破性进展，应用全反式维甲酸和三氧化二砷进行协同治疗，使我国急性早幼粒细胞白血病的5年无病生存率达到90％以上。
上海血液学研究所现在包括上海瑞金医院、仁济医院、新华医院、市九医院、儿童医学中心、市一医院、市六医院、儿童医院的血液科和上海交通大学医学院病理生物学教研室共9个成员单位。科研人员共在国际血液学权威杂志上发表
论文近300篇，引证率高达11659次。
中药再次在白血病的治疗中发挥奇效。中国工程院院士、上海血液学研究所所长陈赛娟教授昨天透露，从中药冬凌草中提纯的冬凌草甲素对M2型急性粒细胞白血病的治疗有积极的作用，能够使该型白血病的致病蛋白质诱导凋亡。这一结果已经在小鼠动物实验中得到验证，即将进入临床试验阶段。
自从1986年王振义院士在国际上首次使用国产全反式维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）并获成功后，人们始终期望上海血研所在白血病治疗领域有新的突破。最新的研究认为，他们可能已经向第二种类型白血病发起新的进攻。
冬凌草甲素对于M2型白血病的意义与此前三氧化二砷在治疗APL上的意义相同。冬凌草甲素能够诱导M2型白血病的致病蛋白质发生降解，并促其凋亡。值得称奇的是，又一味从中药中提纯的化合物，将对白血病肿瘤研究和治疗起到至关重要的作用。
陈赛娟说：“寻获冬凌草的治癌疗效，也是一件幸运的事情。”中医认为，冬凌草具有清热解毒、消炎止痛、健胃活血之效，因此常用于治疗
感冒或制成含片等。对于抗击
癌症，始终是一种未确定的说法。上海血研所通过基因产物靶向药物的筛选，在实验室中验证了冬凌草的抗癌作用。陈赛娟的办公室里至今仍存有各式各样的冬凌草药品。
上海血研所的白血病治疗提出了这样一种理论——诱导分化、凋亡：在药物的帮助下，医生们能够诱导肿瘤细胞“改邪归正”，转变为较为成熟的正常细胞；诱导凋亡则是通过靶向研究，寻找到相应的药物，诱导癌细胞凋亡（细胞程序性死亡），从而治疗疾病。在两者的协作下，白血病的治疗卓有成效。
最近6年对急性早幼粒细胞白血病治疗的随访统计数据显示，应用全反式维甲酸和三氧化二砷协同治疗的APL患者，其5年无病生存率已经达到94.7%。而医学上，5年无病生存率即意味着治愈。过去最凶险、死亡率极高的这种白血病，现在却有了“克星”。
“冬凌草甲素很有可能使第二种白血病获得更好的治疗效果。”陈赛娟表示，这将是上海血研所今后几年研究的重中之重。今天，血研所将与江苏恒瑞药物股份有限公司签约，正式对该药物进行产业转化，由后者负责药物中试，随后进入临床试验阶段。
“血研所努力工作的20年，是白血病基础研究和临床紧密结合的20年。”陈赛娟说。王振义院士当年的成就源于临床实践，陈竺、陈赛娟则在分子生物学领域，将临床实践进行解释、验证，并逐渐形成疾病治疗的生物学模式。随后，再套用这一模式，推测、扩大疾病的种类，为更多的临床患者服务。冬凌草甲素的发现正是得益于这种疾病的研究方法。
目前，血研所已经重新扩大了自己成员单位，将瑞金、仁济、新华、市九、儿童医学中心、市一、市六、儿童医院血液科，以及上海交通大学医学院病理生理学教研室等9个单位聚集起来，形成
学术研究紧密结合的联合体。这一联合体已经成为国内最大的血液学研究所。“等中试结束后，联合体可以在第一时间开始临床试验，尽早将这一发现安全、有效地应用于临床白血病治疗之中。”陈赛娟说。
围绕肿瘤诱导分化凋亡靶向治疗这一主线，上海血研所20年来已经逐步形成自身独有的系统的学术思想体系。陈赛娟说：“我们的研究不仅要继续从中医中药中吸取养分，更要整合医学与数学、
遗传学、计算机领域的学科交叉，探索出临床科学研究的新思路。”
“全反式维甲酸＋三氧化二砷”。从推测、阐明到成功验证，被发现对白血病有协同作用的两种药物合并用于临床，终于使我国急性早幼粒细胞白血病的5年无病生存率达到94.7%，并成就了“人类历史上第一种可基本治愈的急性髓细胞白血病”的伟大突破。
这就是在白血病基础研究和诱导分化治疗领域闻名遐迩、独领风骚的上海血液学研究所。这就是让众多白血病患者能喜形于色、津津乐道的上海血液学研究所。作为国际肿瘤诱导分化、凋亡靶向治疗的先行者，今天，她迎来了自己的20周年所庆。
中药提取物疗效更好
“在这里，我还要向大家报告一个最新的研究信息，就是沿着诱导分化的思路，我们已经有望将基因产物靶向治疗进一步拓展到另一种类型的白血病，即M2型白血病。我们的研究人员发现，中药提取物冬凌草甲素可能使M2型白血病的致病蛋白同样发生‘降解’，使其获得比目前其他化疗更好的疗效，并已在基础理论和动物中得到重要进展。”
中国科协副主席、中国工程院院士陈赛娟对记者说此番话时，刚从新任卫生部部长陈竺手中接过上海血液学研究所所长的担子。“所长”第一次接受采访，对于专业内容，她措辞严谨而力图浅显。然而，说到又一个原创性发现的、来之不易的成果时，让人听来如此清晰流畅，一切似瓜熟蒂落一般。
年轻研究所蓬勃向上
18年前，陈竺与陈赛娟夫妻双双获得博士学位从法国归来时，他们的“研究所”只是瑞金医院老门诊楼5楼一间十来平方米的朝北小房间，科研经费有限。如今，上海血液学研究所以白血病系统性研究为核心，形成了一支学科与年龄分布合理、富于创新精神的科研队伍，并初步建立起自己独特的学术思想体系，产生了一系列重要的基础研究和临床成果，从而确立了自身在国际血液学界的地位和声望。
陈竺院士曾经将血研所的成长，归功于鼓励创新和合作的“和谐科研文化”。而陈赛娟对全所40来名科研人员如数家珍般地介绍，也让人感受到一曲和谐、动听的乐章正在奏响。“除了王振义院士、欧阳仁荣教授、王鸿利教授等我们所的几位老前辈，我是一线人员中最‘老’的一位了！”陈赛娟笑着告诉记者，20年来培养的7名博士后、95名博士和152名硕士，在Nature系列、PLoS系列、Science、PNAS、Blood、JBC等国外顶级学术期刊上发表的198篇论文，以及目前每年有500万科研经费支撑的、分属于研究所“血液病诊断和发病机制”“血液病治疗学基础”和“医学基因组学”3大研究部门的8大课题组，说明年轻的血研所正值蓬勃向上的大好时机。
立志向临床研究转换
关于未来，陈赛娟院士用与她的前任所长陈竺院士几乎一模一样的语句，向记者表达了上海血液学研究所立志于基础向临床转换性的研究，立志于为临床服务、为患者服务的宗旨——“通过对血液学和相关学科领域基础和应用基础研究，为解决临床重大科学问题，消除病人疾苦服务。”
好在如今有瑞金医院、仁济医院、新华医院、市一医院、市六医院、市九医院、儿童医院及儿童医学中心等“临床基地”的加盟，又有了开展跨区域多中心研究的大思路，我们有理由相信，目标一定会踏踏实实地得以实现。
在今天的20周年所庆典礼上，血研所有两项标志性的“重要活动”。一是与江苏恒瑞医药股份有限公司签订冬凌草甲素临床试验合作协议，标志着对发病率高于急性早幼粒细胞白血病、极易复发的M2型白血病的基础研究成果，已迈出向临床治疗转化的重要而关键的一步。二是中法合作的分子病理实验室正式揭牌成立，标志着进一步阐明淋巴瘤发病机制和分子靶向治疗，有了更扎实的基础。
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