2010年7月13日，Octapharma AG公司在最近召开的世界血友病联盟(WFH)年会上赞助了一场名为“血友病A中的抑制因子：预防、当前治疗和个性化治疗前景”的研讨会，展示了该公司不变的承诺，那就是根除血友病FVIII浓缩物治疗中现今主要的并发症——抗FVIII中和性抗体。今年的会议地点在阿根廷布宜诺斯艾利斯，突出反映了Octapharma公司对
临床收益和成本效益惠及发展中国家的持久兴趣。Octapharma公司的研讨会汇聚了国际上一群研究凝血障碍的专家，每位专家均进行了呈报，内容涉及伴有FVIII抑制因子的患者当前和未来治疗相关的不同主题，以及人血浆源性含von Willebrand因子(VWF)的FVIII浓缩物Octanate?的研究结果。
Octapharma公司血液学业务部负责人Olaf Walter医师说：“FVIII置换中发生的FVIII抗体抑制因子是血友病终身治疗中现今最严重的内科并发症。我们的使命之一是改善患者的生活品质和治疗的成本效益，我们支持这场WFH研讨会，目的在于重点介绍着手治疗伴有FVIII抑制因子的患者的重大举措。”
中和性FVIII抗体抑制因子最常见于既往未曾治疗的严重血友病A患者(抑制因子发生率为30%)。自2006年以来，Octapharma 公司一直将Octanate?成功用于免疫耐受诱导(ITI)疗法，该药目前是根除FVIII抑制因子佐证最确凿的治疗药物，能够通过FVIII置换重新建立血友病患者的止血功能。Carmen Escuriola Ettingshausen医师 (来自德国法兰克福约翰-沃尔夫冈-歌德大学医院)代表Wolfhart Kreuz医师 (也来自法兰克福)呈报了该领域有关Octanate?的最新数据，这些数据来自进行中的、研究者发起的ObsITI 研究(Observational Immune Tolerance Induction免疫耐受诱导观察性研究) 。ObsITI是目前进行中的、样本量最大的ITI研究，记载病例数超过100例，仍在招募患者。Escuriola医师呈报的Octanate?数据非常有力，在现有15例患者所需的36个月随访期中显示的ITI完全成功率达80%。ITI平均疗程12个月后观察到完全成功，值得注意的是，所有患者均有至少一项ITI转归预后不良的指标。
Escuriola医师还呈报了两批数据，分别来自进行中的Octanate? GCP-PUP研究，以及德国血栓病和止血学会(GTH)在既往未曾治疗的患者(PUPs)中进行的FVIII初步发生率的研究，据认为，这类患者是发生抑制因子的高危人群。Escuriola医师指出：“疗程≥ 50天的患者中，Octanate?组的抑制因子发生率仅5.1%，相比之下，总体人群的发生率为17.3%......在接受Octanate?预防治疗的PUPs中未观察到抑制因子。”
Nadezhda Zozulya医师 (来自俄罗斯莫斯科俄罗斯医学科学院)呈报的数据来自参与ObsITI研究的一家中心。Zozulya医师说：“Octanate?组的10例成人患者中有8例获得完全成功。在所有患者中，出血发作的中位数由25次降至2次。”这组成人队列的成本数据表明，与NovoSeven?组相比，Octanate?组至40岁的终身节约成本为500万欧元，具有显著优势，患者的生活品质改善也有统计学意义。
Erik Berntorp医师(来自瑞典马尔默的马尔默大学医院)呈报了ObsITI研究中FVIII抑制因子与FVIII蛋白质特定部位(术语称为表位)结合的效应。据Berntorp医师介绍，与重组FVIII产品相比，Octanate?较少引发抑制因子反应，原因在于VWF对特定FVIII表位的保护作用。他同时指出：“抑制因子识别特定表位的特征，即所谓表位定位(epitope mapping)，可能促进ITI治疗的个体化和定制策略。”来自伦敦Great Ormond街儿童医院的Kate Khair医师也认为，Octanate?可能适用于抑制因子对FVIII置换“抵抗”、既往ITI用重组FVIII无效的血友病患者。
Cesar Alberto Monta?o医师 (来自哥伦比亚佩雷拉Hemolife血友病治疗中心)重点介绍了Octanate?的潜在经济优势，这一点对于发展中国家尤为重要。据他介绍， Octanate?不仅可用于ITI，同时也可用于抑制因子发生前的预防出血。他的数据很有力，显示Octanate?用于ITI时，与NovoSeven?或FEIBA?按需用药相比，至20岁的节约成本分别为440万美元和810万美元。Monta?o医师指出，在哥伦比亚和阿根廷这样的发展中国家，尽管血友病治疗的历史不长，但已取得了显著的成就，开发具有经济效益的疗法对于伴有抑制因子的患者的有效治疗是至关重要的。
关于Octanate?
Octanate? 是一种人源性、高纯度、VWF稳定、双份病毒灭活的FVIII浓缩物，用于静脉给药。Octanate?中所含的所有凝血FVIII按约0.4的VWF/FVIII比例与其自然稳定因子VWF进行结合。因此，在Octanate?制造过程中毋需添加稳定因子。Octanate? 可安全有效用于治疗各类血友病A患者的出血，耐受性良好，在PUPs中发生抑制因子的风险细微。Octanate? 在FVIII抑制因子根除(ITI)中获得极大成功。
Octanate? 有3种剂型：250 IU、500 IU和1000 IU。Octanate? 的平均特异性活性为 ≥ 100 IU/毫克蛋白质。Octanate? 于1998年8月在德国首先获批，自那以后已在67个国家获批。自1998年8月至2010年2月，Octanate?的全球总发售量超过32亿IU。
关于在阿根廷布宜诺斯艾利斯召开的2010年WFH第29届年会
WFH第29届国际大会是WFH在2010年组织的最大规模的活动，是全球血友病领域最重要的活动之一。今年，超过4,300位医师、科学家、健康保健工作者、血友病患者和血友病组织的代表汇聚一堂，听取血友病治疗的最新进展。来自106个国家的参会者汇聚在这一创纪录的大会上，呈报、探讨、争论血友病及相关出血障碍领域的最新进展。
关于Octapharma集团
Octapharma 公司总部位于瑞士Lachen，是世界上最大的血浆制品制造商之一，致力于患者治疗和医疗创新的历史已超过27年。Octapharma公司的核心业务是开发、生产和销售源于人体血浆和人体细胞系的优质人类蛋白质疗法。Octapharma公司目前正在开发首个源于人体细胞系的市售重组凝血FVIII ，该药旨在降低血友病A患者的总体免疫源性挑战(及所致的抑制因子形成)。
Octapharma公司目前有37个分支机构和代表处。公司有4,000多位员工，产品行销世界80个国家。进一步信息，请访问
http://www.octapharma.com
作者：
2010-9-14