ISTH 研讨会探讨 FVIII 抑制物的预防和根除并推出首项源自人类细胞系的重组 FVIII 疗法
瑞士 LACHEN 和新泽西州 HOBOKEN 2009年8月26日电 /美通社亚洲/ -- Octapharma AG 正领导一个国际计划，该计划致力于解决与甲型血友病疗法相关的主要风险 -- FVIII（第八因子相关抗原）抗体，也称为抑制物。这项计划，加上 Octapharma 在寻求首项源自人类细胞系的重组 FVIII 疗法方面的努力，将能够对全球甲型血友病患者（每5000至10000名
新生儿中大约有1名甲型血友病患者）的治疗产生重大影响。全球范围内，75%的血友病患者尚未确诊或接受治疗。
最近在波士顿举办的国际血栓和止血协会 (International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 年会（每两年一次）上，全球第三大血浆产品制造商 Octapharma AG 通过两次关注这一重要问题的研讨会将许多最著名的凝血障碍研究员聚集到了一起。Octapharma 是此次 ISTH 年会仅有的5个白金赞助商之一。此次大会吸引了来自医学和科研届的大约7500名代表以及许多患者。
临床专家在研讨会上指出，之前未曾接受治疗的甲型血友病患者中多达40%的会产生 FVIII 替代疗法最严重的临床并发症 -- 抑制性抗体，这会造成非控制性出血、住院率提高以及关节损害，最终导致发病率和死亡率的提高。
Octapharma AG 副董事长 Kim Bjornstrup 表示：“我们将国际团体汇聚到一起来解决这一问题，这是因为 Octapharma 对全球甲型血友病患者的承诺可追溯至25年前公司刚成立时。我们的首批疗法是为血友病团体开发的，而如今大多数的血友病患者支持者表示抑制物的形成是有效治疗的最大障碍。Octapharma 正致力于推出创新的发展策略，通过找到一种有效的疗法并开发产品来克服这一障碍，帮助提高患者生活质量。”
加拿大安大略省女王大学 (Queen’s University) 病理学和分子医学教授、医学博士 David Lillicrap 以及蒙特利尔大学 (Universite de Montreal) 小儿科教授、医学博士 GeorgES E. Rivard 共同主持了由 Octapharma 赞助的研讨会 -- “FVIII 抑制物的预防和根除：架起实验室研究与实地研究之间的桥梁”(Prevention and Eradication of FVIII Inhibitors: Bridging Lab and Field Research)。这个研讨会提供了一个探讨最近的数据的机会，这些数据支持使用温韦伯氏因子 (VWF)/FVIII 浓缩剂治疗那些对免疫耐受诱导 (ITI) 的一项成果预后不良的甲型血友病患者。
与会者评估了一组研究 FVIII 浓缩剂加入 VWF 的作用的临床、临床前和基本数据以及 FVIII 抑制物的预防和根除的临床经验。此外，在公布用于免疫耐受诱导治疗的各类 FVIII 浓缩剂最近的前瞻性和回顾性临床数据的同时，还公布了正在进行的前瞻性研究的进展情况，该研究旨在进一步调查先前未接受治疗的血友病患者的 FVIII 抑制物发展的风险。
出席此次研讨会的德国法兰克福 Johann Wolfgang Goethe University Hospital 血友病综合关怀中心医学博士 Wolfhart Kreuz 表示：“越来越多的人体临床经验表明，含有 VWF 的 pdFVIII 浓缩剂会增加耐受作用起效的成功率，尤其是对于预后不良的患者而言。成功的免疫耐受诱导会使 FVIII 半衰期正常化，这可以实现充分有效的即时替代治疗和预防，从而改善患者生活质量并显著降低医疗成本。”
Octapharma 赞助的“从人到人 -- 推出首个源自人细胞系的重组 FVIII”(From Humans to Humans - Introducing the First Recombinant FVIII Produced From a Human Cell Line) 研讨会由伦敦 The Katharine Dormandy Haemophilia Center & Thrombosis Unit 主任、医学博士 Edward G.D. Tuddenham 和德国波恩 Institute of EXperimental Haematology and TransFusion Medicine 会长兼主任、博士、医学博士 Johannes Oldenburg 主持。
Tuddenham 博士表示：“在开始利用仓鼠细胞表达的 rFVIII 浓缩物进行临床试验的二十年后，一种新的 rFVIII 复合物最近已经进入临床研究阶段。开发这种新型 rFVIII 复合物的首要目标就是减少血友病患者在接受 rFVIII 替代疗法期间在免疫原方面的总体挑战（和抑制物的形成）。这项策略的基本内容是开发一种在基于人细胞的蛋白质表达系统中表达的人体 rFVIII 蛋白，而非利用现有的源自仓鼠的细胞系。”
该研讨会重点强调了使用基于人类细胞的蛋白质的好处；源自人类细胞系的首个 rFVIII 的临床前特征和一些功能属性；计划利用来自人类细胞的新型 rFVIII 进行的全球临床开发项目。Octapharma 于2008年5月在美国提交了其人类细胞系 rFVIII 的新药临床试验申请。临床试验于2009年春季在俄罗斯开始，预计也会在今年晚些时候在美国启动。此外，Octapharma 还有其它处于不同开发阶段的重组人类细胞系产品。
研讨会期间还发布了利用人类细胞系生产重组 FVIII 可能带来的好处。这包括 FVIII 蛋白质不含啮齿动物抗原决定基 Gal-1,3-Galactose 和N-羟乙酰神经氨酸，与目前市面上全部源自仓鼠细胞系的重组因子 VIII 产品相比，这种缺失可能会导致免疫原性下降，同时也可能会提高耐受性。
Octapharma AG 简介
Octapharma AG 总部位于瑞士 Lachen，是全球第三大血浆产品制造商，过去25年多来一直致力于病患
护理和医疗创新。Octapharma 的核心业务是从人类血浆和人类细胞系中开发、生产和销售高品质的人类蛋白质疗法，其中包括免疫球蛋白静脉注射 (IGIV)。在美国，Octapharma 的 IGIV 产品 octagam(R)（5%免疫球蛋白[人体]静脉注射液）被用来治疗免疫系统紊乱，而该公司的 Albumin（人体）则用于循环血容量的恢复和保持。Octapharma 拥有3000多名员工，并在包括美国在内的全球80个国家拥有生物制药经验。Octapharma USA 总部位于新泽西州霍波肯。Octapharma 经营着两家经美国食品及药物
管理局 (U.S. Food and Drug AdMINIstration) 授权的最先进的生产工厂，最大程度地提高了生产灵活性，并将产品短缺降至最低。了解更多详情，请访问
http://www.octapharma.com
作者：
2009-8-27