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“随着医疗保险筹资和保障水平的不断提高，以及对新药、特药安全有效性的认可度进一步提高，我国已开始逐步将罕见病患者亟需的特效药纳入医保药品目录。”6月6日，人力资源社会保障部（下简称“人保部”）相关负责人就人民网网友在“部委领导留言板”中提出的有关罕见病特效药进医保的问题进行回答时指出。
由于治疗癌症、罕见病的药物价格偏高，这类药物一直未被纳入医保范畴，但由于我国患者的支付能力有限，“因病致贫”的现象非常普遍。
价格偏高的罕见病药物进医保业内已呼吁多年，但由于医保保障能力有限，又缺乏合理的准备机制，因此，此类药物进医保一直没有更多的进展。
在2009年，人保部在公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2009年版）》时指出：对于部分高价药品进入医疗保险，将引入药品谈判机制。
此次人保部再次提出要将罕见病患者急需的特效药纳入医疗保险药品目录，对于从事该类药物生产和研发的企业来说，无疑是一个新的利好。
高价药应用少
在欧美国家，罕见病药物大多能得到医保报销的待遇，但是，由于我国对医疗的投入占GDP的比例较低，因此，保障能力不足一直是这些药物难以进人报销环节的关键所在。
目前，我国医疗保障体系是按照保基本、广覆盖、多层次、可持续的原则设计的，其中，基本医疗保险制度作为主体层次，其保障水平与经济发展水平、社会承受能力密切相关。
总体来看，现阶段我国医保的筹资水平还比较有限，只能重点保障符合临床必需、安全有效、价格合理等条件的药品和医疗服务项目费用的支付。
从现行的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2009年版）》来看，基本能满足临床及参保人员的基本用药需求，尽管目录设置了可供临床根据个体差异选择使用的乙类药物，其中包含部分价格较高的药品，但这类药物并未能涵盖所有肿瘤和罕见病治疗药物。
尽管如此，依然有其他方式让这些药物得以使用。
据记者了解，在和网友交流的过程中，该负责人表示：国家规定，对特殊疾病治疗所必需的目录外药品，统筹地区要建立定点医疗机构申报制度，并明确相应的审核管理办法。如确属治疗必需的，定点医疗机构可向统筹地区的人力资源和社会保障部门提出申请。
不过，从目前来看，这样的措施并未能起到应有的作用，由于实施总额预付和门诊统筹的需要，这类药物难以得到使用。