FDA周四表示，PCSK9抑
制剂类实验性降胆固醇药物，可以基于其降低“坏”胆固醇的能力而获得批准，同时可能不需要证明其降低心脏病发作和
中风风险的能力。
该声明缓解了业界此前的担忧，即FDA在批准PCSK9抑制剂类药物前，会要求更繁重（onerous）的“预后（outcome）”研究。
这些担忧，源于本周早些时候，2家美国领先的医疗机构，建议医生放弃对降低坏胆固醇水平具体目标的侧重。相反，它们建议，应根据每个患者心脏病发作和中风风险，而非LDL数量，来决定是否需要进行更深入的治疗。同时建议，对于心脏病发作和中风高风险患者群体，仅使用他汀类（statin）药物。
他汀类药物，如阿斯利康（AstraZeneca）的Crestor和辉瑞（Pfizer）的立普妥（Lipitor）及其仿制药，是使用最为广泛的降胆固醇药物，这类药物通过阻断低密度脂蛋白胆固醇（LDL）在肝脏的产生发挥作用。
PCSK9抑制剂为抗体类药物，标靶为一种被称为PCSK9的蛋白。这种蛋白会增加低密度脂蛋白胆固醇（LDL）的生成率，而LDL可以阻塞血管，是心脏病的罪魁祸首。
在这一轮PCSK9抑制剂研发热潮中，安进的AMG145、赛诺菲及Regeneron制药的alirocumab处于领先地位，辉瑞、诺华、罗氏则正在努力追赶。
目前，AMG145和alirocumab均处于III期开发，2者的研发进程已齐头并进。
这些公司旨在寻求批准其PCSK9药物，基于降低LDL的能力，而非是否能减少心脏病发作和中风风险。
FDA称，正在密切监测默沙东（Merck & Co）广泛处方的降胆固醇药物Zetia的一项预后研究。 Zetia是一种胆固醇肠吸收抑制剂类药物，不属于他汀类药物。
尽管Zetia自2002年便已上市，但默沙东迄今尚未证明该药能否降低心脏病发作和中风风险。该药的预后试验，预计将于2014年下半年得出数据。
Zetia能够抑制肠道内胆固醇的吸收，该药与一种相关药物Vytorin的合并年销售额超过40亿美元。
华尔街分析师预计，PCSK9抑制剂类药物将产生数十亿美元的年销售额。
FDA在一份电子邮件声明中表示，在审查PCSK9抑制剂类药物时，将根据其对总体脂蛋白脂质属性的影响，尤其是低密度脂蛋白胆固醇（LDL cholesterol），以及对潜在心血管风险的其他标志物、血压、任何毒性迹象的影响。
FDA同时称，在审查时，还将考虑PCSK9抑制剂类的整体安全性。（生物谷Bioon.com）
作者：