吉利德科学（Gilead Sciences）6月3日公布了实验性药物GS-9973一项II期研究（Study 102）的积极数据。GS-9973是一种实验性口服脾脏酪氨酸激酶（Syk）抑
制剂，该项研究调查了GS-9973用于复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗。数据表明，GS-9973单药疗法取得了49%的总缓解率（ORR），估计的24周无进展生存（PFS）率为70%。详细数据已提交至美国
临床肿瘤学会（ASCO）第50届年会。
该项研究中观察到的强劲缓解率及可接受的安全性数据表明，GS-9973有望为复发性CLL患者提供临床治疗利益。
疗效分析关注于一个由41例CLL患者组成的队列，该组患者平均暴露时间为32周（范围1-53周），Kaplan-Merer法估计的24周无进展生存率为70%，平均无进展生存率（PFS）和平均缓解持续时间尚未获得。在分析数据之际，取得的总缓解率为49%（n=20）。95%的患者（n=37/39）肿瘤体积缩小，包括25例携带染色体17p缺失和/或TP53基因突变或其他基因异常的患者，这些基因异常已与较差的预后相关联。26%（n=24）的患者肿瘤体积缩小至少50%。
目前，大多数CLL患者最终会对当前疗法产生抗性。这一现状表明，寻找新的可用于CLL患者治疗的药物，具有无比的重要性。B细胞受体信号通路是寻找实验性药物治疗CLL的新兴领域。GS-9973靶向于Syk蛋白，该蛋白启动来自于B细胞受体的大部分信号。
关于GS-9973：
GS-9973是一种实验性、靶向性、可逆性口服脾脏酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，Syk是一种蛋白，对于B细胞的活化、增殖和生存至关重要。目前，吉利德正在一项II期研究中，评价GS-9973与idelalisib组合疗法，用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）、惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）、以及其他淋巴和血液系统恶性肿瘤的治疗。
idelalisib是一种实验性、高度选择性、口服有效的磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K-delta）抑制剂。PI3K-delta信号对于B淋巴细胞的活化、增殖、生存、迁移（trafficking）至关重要，该信号在多种B细胞恶性肿瘤中过度活动。目前，idelalisib正被开发作为单一制剂，以及与一些已获批的疗法和实验性疗法配伍。（药品资讯网信息中心）
作者：
2014-6-6