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顶点制药囊性纤维化复方药物在两项备受关注的后期试验中显示可以成功改善患者的肺功能，这可能为成千上万的罕见肺疾病患者提供一种潜在的新治疗选择，也使得顶点制药的股价出现飙升。
该公司于6月24日宣布的数据被认为对顶点制药有重要作用，因为这款药物获得批准后，该公司几乎可以肯定恢复赢利能力。“数据非常有利，它将明显地支持该药物在全球各地的上市批准，”国际战略投资集团分析师Schoenebaum在一份研究报告中称。“这款药物全球的销售峰值可能会超过30亿美元。”
顶点制药称，Kalydeco与其试验药物Lumacaftor组成的复方药物在最常见基因突变形式的囊性纤维化患者参与的两项研究Traffic和Transport中达到主要目标。基于试验结果，该公司表示，它将于今年第四季度向美国和欧洲提交该复方药物的上市申请。
在两项由两种拷贝F508del基因突变的12岁及以上年龄患者参与试验中，这款复方药物可使肺功能出现2.6和4个百分点的平均绝对改善，这被认为具有统计学意义。“试验数据对2.8万名F508Delta患者有利，将会为顶点制药带来一个几十亿美元的专营权，特别是能垄断多年，”马克西姆集团分析师Kolbert表示说。
Kalydeco被批准用于治疗不同基因突变的囊性肺纤维化，这类患者在全球大约有2000例。这款药物2013年的销售额达到3.71亿美元。大约2.2名12岁及以上年龄的囊性肺纤维化患者属于两种拷贝的F508del突变。一旦儿科试验完成，另6000名12岁以下患者可能也会适合这款治疗药物。
肺功能的改善是通过FEV1（患者在一秒内可以呼出气体的量）来检测。与基线值相比，患者肺功能的平均相对改善是4.3%至6.7%，该公司报告称。“通常，两种拷贝F508del基因突变的囊性肺纤维化患者每年大约要失去2%的肺功能，凸显了对新的治疗药物的迫切需要，”该研究的一位主要研究者Ramsey博士在一份声明中如此称。
来自两项试验数据的汇集分析还显示，接受这款药物治疗的患者与安慰剂组患者相比，肺急性加重（症状急性恶化）出现明显的30%-39%的降低。这款复方药物还导致体重指数小幅但统计学上明显的增长。这被看做是一种收益，因为囊性肺纤维化患者的体重增长有难度。
Kalydeco (ivacaftor)与Lumacaftor的复方药物可以解决囊性纤维化的根本病因，而不仅仅是疾病症状，这种疾病因一种叫CFTR的蛋白缺失或缺陷所致。这种疾病能造成稠厚粘液积聚，导致慢性肺部感染、渐进性肺损伤和早期死亡。
两项研究大约有1100名患者参与，每项试验设有两个活性药物给药方案和一个安慰剂组。在接受该复方药物治疗的患者中，4.2%的患者因副作用退出研究，相比之下，安慰剂组患者的退出率为1.6%。最常见的副作用有感染性肺恶化、咳嗽、头痛和痰增加。