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在刚刚过去的全国肿瘤防治宣传周期间，全国各大医院都不遗余力地通过科普讲座、义诊、咨询等形式开展公益宣传活动。在广州某三甲医院举办的乳腺癌防治知识讲座上，一位专家在演讲中说：“如今，全球每年有1～2种获批上市的乳腺癌靶向药物，新药更新的速度很快。虽然这些药物不一定能很快进入国内，但也有一些靶向药物已经能够在医保报销，我们有理由相信，乳腺癌并非可防不可治。”
肿瘤靶向药物已经成为创新药物研发领域的又一热土，大量的研究和开发费用正在向这一领域成几何级数增加。与此同时，它又面临着最适用患者难以支付的现状，很多病人受经济条件的限制，无法在“正确的时间”接受“正确的治疗”。有专家表示，除严格控制进货渠道、鼓励药企慈善捐赠部分药品外，还需要大力发展本国廉价的生物药品，如此才有望让国内患者最大程度地受益于靶向治疗。
上游非技术性压力
目前，国内企业对靶向药物的研发已经进展到fast follow-on（快速抢仿）阶段，国外已上市销售的靶向新药，在国内往往有同步跟进的PoC（proof of concept，概念性验证）项目。
“国内的仿制技术现在都能做，但问题是专利期内的新药受到严格保护，游戏规则就横在那里。”江苏恒瑞医药股份有限公司副总经理兼全球研发总裁张连山博士说。
2011年10月到2012年10月，FDA新批的7个肿瘤新药几乎全是靶向药物，同时还扩大了5个已批准药物的适应症，某些肿瘤亚型患者为此获得新的治疗方案，但其专利药物的身份也意味着这些新药享有全球垄断的高定价，即便很快被引入国内，其经济可及性也不高。
另一方面，在国内“首仿”政策的推动下，非独家的靶向药物仍有不小的选择余地。在近年的地方招标中，含金量相当的几款国内靶向产品因竞争激烈，中标价连年下降的情形时有发生。
“几乎所有的靶向药物都遇到了招标降价的压力。”深圳万乐药业有限公司大区经理洪宇认为，降价未过多妨碍到这些药物形成各自市场的步伐，特别是对这类性命攸关的新药而言，更需要合理的首仿药物作为市场替补，只是在主流招标模式下，招标结果并不总能与药物的临床治疗价值相一致。
“靶向药物与传统的抗癌药物之间存在一些疗效上的差异，有经济实力的人原则上会选择使用更贵的靶向药物。”洪宇告诉记者，靶向治疗的划时代意义毋庸置疑，但患者经济上能否负担得起是临床上必须兼顾考虑的问题。另外，如果国家卫生政策对肿瘤治疗“过度干预”，也可能会带来一些负面效应。“某种意义上说，不能像限用抗生素那样对肿瘤药的使用下‘死杠杠’，治疗难度将会因此而加大。”
据记者了解，目前靶向治疗的费用较一般化疗费用要高出许多，以治疗乳腺癌的靶向药物为例，一支药的费用为2万元左右，如果以21天作为一个疗程计算，每个疗程需使用7～10支靶向药物，一个疗程十几万的开销令很多患者根本无法承受，而传统的化疗药物一般只需1000～2000元/支。
“太昂贵了，很多时候是经济状况不允许他们使用。”一位普外科医生在接受记者采访时反复强调，靶向药物的疗效虽有欧美一类临床证据的支持，但是来自亚太地区的高质量证据尚不充分，因此亚太区患者能在多大程度上受益于靶向药物，还有待临床随机对照研究进一步揭示。
个体诊断助精准中靶
尽管如此，只要患者的经济条件允许，部分临床医生还是倾向于推荐他们使用靶向药物，原因是高选择性杀灭癌细胞、更低的毒副反应和不易耐药等优点显而易见。
不过，包括医生在内的一些专业人士认为，肿瘤治疗方案的好坏并不能单纯从方案所选用的药物种类得出结论，最终疗效全视乎方案能否个体化。这种观点至少在个别濒临绝望的患者看来不具有彻底的说服力，在听说靶向治疗的“神奇功效”后，他们仍不惜押下重注，试图成为试验性用药下的“幸运儿”。
据报道，最极端的例子是一位非EGFR基因突变患者服用易瑞沙后，根本没起到一点治疗效果，反倒出现了不少的副作用。
“作为做药的人，肯定是希望致病基因高表达或致病基因突变的人群才去使用对应的靶向药物。”张连山表示，靶向药物绝非普遍适用的“神药”，因此一定要科学地对症下药，“但问题的关键是如何做到这一点。”
临床上也一直不提倡用靶向药物进行试验性治疗，有时接受一个无效的疗程，已经相当于检测所需的费用。据了解，基因诊断费用通常在千元以上，所需检测的基因突变位点越多，费用就越高。
去年美国临床肿瘤学会（ASCO）年度报告中的一项研究成果显示，“肿瘤学正在快速过渡到精准用药时代，即医生根据患者的基因型和肿瘤的生物学特性个体化用药”。换言之，基因检测结果以及肿瘤本身的特性，对于判断靶向药物的使用缺一不可。
“检测结果如果是阳性，连同靶向治疗的药品费用由医疗保险制度按照大病医保规定的比例补偿，反之检测费用由患者自负。”上海卫生发展研究中心主任、复旦大学公共卫生学院胡善联教授指出，既然基因检测被视作靶向治疗的一部分，可参考“风险分担”的概念来解决基因检测费用的支付问题。
目前国际上已开展所谓的“风险共担谈判”（risk-sharing agreement）模式，由药厂和医疗保险部门协议共担患者使用药物的部分风险：凡是基因阳性、靶向治疗结果有效的病人，由医疗保险部门全额负担靶向治疗药物和基因检测的费用；如果基因阳性的病人没有达到治疗效果的话，则由药厂退还靶向治疗药物和基因检测的费用。