Alnylam RNAi 胆固醇药物一期实验结果良好

    Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。PCSK9的主要生理作用是降解LDL胆固醇，通过抑制这种酶的活性，肝脏部位LDL受体活性将会明显提高并进而降低血液中LDL胆固醇的含量从而达到治疗效果。研究人员表示这种新型RNAi疗法能够帮助一些无法用现存疗法治疗的高胆固醇症患者，而目前全球这种疾病的患者已经超过50万人。

　　RNAi药物的研发起始于2000年，Alnylam公司开发的GalNAc-siRNA平台在很大程度上客服了RNAi药物输送困难的难题，目前公司有数项RNAi药物处于开发阶段，公司希望到2015年能有至少五项药物取得临床进展。